Pharming « Terug naar discussie overzicht

Orchard ORTX

466 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 15 16 17 18 19 20 21 22 23 24 » | Laatste
The passenger
1
quote:

Jinxter schreef op 25 juli 2023 20:48:

[...]

Idd opmerkelijk en toeval bestaat zeker niet.
Er komt echt meer en beter nieuws aan, de deal met Orchard is al twee jaar geleden gesloten, voorafgaand natuurlijk een periode van kennismaking en dat Pharming en ORTX elkander weten te vinden in hun toekomst visie.

Heb je mijn bericht bij Avanatium ook gelezen, zag dat je die inmiddels ook volgt ;-)

Cheers op een mooie nazomer, wordt leuk richting einde jaar.
Heb je bericht gelezen, terwijl ik in Kroatië zat idd. Avantium is voorlopig een speelbal van Origin Materials, die heel gewiekst een mooie deal heeft afgesloten, en slechts een paar procent hoeft af te staan, terwijl zij straks het enige product in handen hebben en op voldoende schaal kunnen produceren als alternatief product voor plastic materialen.

Maar goed, het enige waar Aex tracker / en ondergetekende de code van hebben gekraakt (Hull project), is vooralsnog Accsys. Hopelijk dat dit de komende maanden wat soelaas biedt, aangezien ik voorlopig niet heel veel vuurwerk verwacht van Pharming / ORTX, wel van Accsys.

Salut
Mr. 3L
1
Geinig stukje over het aandeel:

Orchard Therapeutics: Highly Valued Once, Undervalued Today

Summary
ORTX has been a terrible destroyer of investor value.
Today, it has an upcoming BLA and a decent cash runway.
There are various risks here, but if things work out, there may be some upside here.

seekingalpha.com/article/4621401-orch...
Mr. 3L
0
Dit is pas mooi nieuws!!!

Orchard Therapeutics Strongly Supports Enactment of Newborn Metabolic Screening Act in Illinois, Adding Metachromatic Leukodystrophy to Statewide Panel

BOSTON and LONDON, Aug. 02, 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Orchard Therapeutics (Nasdaq: ORTX), a global gene therapy leader, expresses its strong appreciation for the passage of the Newborn Metabolic Screening Act in Illinois, also known as SB67. The law, anticipated to go into effect in January 2024, mandates the expansion of the Illinois Department of Public Health’s Newborn Screening program to include metachromatic leukodystrophy (MLD) for the estimated 130,000 newborns in the state each year. Illinois becomes the first state in the U.S. to add newborn screening for MLD to its statewide panel.

Meer info: ir.orchard-tx.com/news-releases/news-...
The passenger
0
quote:

Mr. 3L schreef op 2 augustus 2023 16:45:

Dit is pas mooi nieuws!!!

Orchard Therapeutics Strongly Supports Enactment of Newborn Metabolic Screening Act in Illinois, Adding Metachromatic Leukodystrophy to Statewide Panel

BOSTON and LONDON, Aug. 02, 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Orchard Therapeutics (Nasdaq: ORTX), a global gene therapy leader, expresses its strong appreciation for the passage of the Newborn Metabolic Screening Act in Illinois, also known as SB67. The law, anticipated to go into effect in January 2024, mandates the expansion of the Illinois Department of Public Health’s Newborn Screening program to include metachromatic leukodystrophy (MLD) for the estimated 130,000 newborns in the state each year. Illinois becomes the first state in the U.S. to add newborn screening for MLD to its statewide panel.

Meer info: ir.orchard-tx.com/news-releases/news-...
Goed nieuws, ik zou ook niet te veel belang hechten aan het prut artikel van seeking alpha. Er wordt niet gerefereerd aan mogelijk grotere indicaties zoals Crohn, en Orchard heeft ook geen enkele relatie met het technische platform van Bluebird.

Laten wij afwachten wat morgen doet, iig zijn een aantal staten zoals het hoort treden op de maturity ladder aan het bestijgen, en uiteraard wordt het straks gemeengoed om screenings te doen naarmate er meerdere curative therapieën beschikbaar komen, niet alleen in US ook in RoW, zowaar de potentie van Invitae. Er dient nog een hele shake out plaats te vinden, en zou mij niks verbazen bij het optrekken van de rook Orchard daar staat, als een huis, vergeet niet dat 75% van het bedrijf opgeslurpt wordt door VC, en het bedrijf zich imo bevindt in een grote rollercoasting transformational ride, uiteraard, in het belang van de patiënt.

Salut
The passenger
0
quote:

The passenger schreef op 2 augustus 2023 18:02:

[...]

Goed nieuws, ik zou ook niet te veel belang hechten aan het prut artikel van seeking alpha. Er wordt niet gerefereerd aan mogelijk grotere indicaties zoals Crohn, en Orchard heeft ook geen enkele relatie met het technische platform van Bluebird.

Laten wij afwachten wat morgen doet, iig zijn een aantal staten zoals het hoort treden op de maturity ladder aan het bestijgen, en uiteraard wordt het straks gemeengoed om screenings te doen naarmate er meerdere curative therapieën beschikbaar komen, niet alleen in US ook in RoW, zowaar de potentie van Invitae. Er dient nog een hele shake out plaats te vinden, en zou mij niks verbazen bij het optrekken van de rook Orchard daar staat, als een huis, vergeet niet dat 75% van het bedrijf opgeslurpt wordt door VC, en het bedrijf zich imo bevindt in een grote rollercoasting transformational ride, uiteraard, in het belang van de patiënt.

Salut
Dit stuk uit het artikel van Seeking Alpha, moet het nog wel valideren:

One painpoint I discussed earlier is that all of ORTX product candidates use a self-inactivating lentiviral vector, and bluebird bio’s (BLUE) with emerging oncogenesis from its own SIN lentiviral vectors has put a spanner in the works of every other company using this delivery modality, which includes ORTX.

Iemand die hier zijn / haar licht over kan laten schijnen?

Salut
Jinxter
0
quote:

The passenger schreef op 2 augustus 2023 18:32:

[...]

Dit stuk uit het artikel van Seeking Alpha, moet het nog wel valideren:

One painpoint I discussed earlier is that all of ORTX product candidates use a self-inactivating lentiviral vector, and bluebird bio’s (BLUE) with emerging oncogenesis from its own SIN lentiviral vectors has put a spanner in the works of every other company using this delivery modality, which includes ORTX.

Iemand die hier zijn / haar licht over kan laten schijnen?

Salut
Passenger,

Ik kom uit op onderstaande website na wat zoekwerk
Wellicht is er op deze website een link te leggen/maken met het stukje uit je posting, het gaat iig over gentechnologie

www.loketgentherapie.nl/aanvraagformu...

Cheers
Jinxter
0
quote:

The passenger schreef op 2 augustus 2023 18:32:

[...]

Dit stuk uit het artikel van Seeking Alpha, moet het nog wel valideren:

One painpoint I discussed earlier is that all of ORTX product candidates use a self-inactivating lentiviral vector, and bluebird bio’s (BLUE) with emerging oncogenesis from its own SIN lentiviral vectors has put a spanner in the works of every other company using this delivery modality, which includes ORTX.

Iemand die hier zijn / haar licht over kan laten schijnen?

Salut
Passenger,

Op de website van Orchard het stuk doorgelezen ( vertaald) te lang om hier te posten.
In dit artikel wordt ook het stukje over lentiviral vector beschreven.

Voor zover ik het begrijp heeft de wijze hoe Orchard deze toepast voordelen.

www.orchard-tx.com/gene-therapy-comes...

Hele stuk is sowieso interessant om te lezen.

Twee jaar terug heeft Pharming natuurlijk al de deal gemaakt met Orchard,
We kunnen het nog niet vastpakken, maar met Artificial Intelligence en de snelheid van de huidige moderne technieken zal er een bedrijf zich ontpoppen in de gentechnologie.

Orchard zou er één kunnen worden.

Vorige posting is m.i toch niet helemaal de juiste link.

Cheers
The passenger
1
quote:

Jinxter schreef op 2 augustus 2023 22:31:

[...]

Passenger,

Op de website van Orchard het stuk doorgelezen ( vertaald) te lang om hier te posten.
In dit artikel wordt ook het stukje over lentiviral vector beschreven.

Voor zover ik het begrijp heeft de wijze hoe Orchard deze toepast voordelen.

www.orchard-tx.com/gene-therapy-comes...

Hele stuk is sowieso interessant om te lezen.

Twee jaar terug heeft Pharming natuurlijk al de deal gemaakt met Orchard,
We kunnen het nog niet vastpakken, maar met Artificial Intelligence en de snelheid van de huidige moderne technieken zal er een bedrijf zich ontpoppen in de gentechnologie.

Orchard zou er één kunnen worden.

Vorige posting is m.i toch niet helemaal de juiste link.

Cheers
Hi buddy,

Dit laat weer eens zien dat je hiermee jouw nickname wederom eer aan doet.

Ik zal er in het weekend naar kijken, maar het lijkt er nu al op dat Orchard vrij is om de via een nog steeds verder in ontwikkeling zijnde lenteviral techniek of afgeleide techniek via virussen van de cellen in kwestie de cel-DNA kan modificeren, die zij later kunnen terug plaatsen via bloedtransfusie, dwz zonder rekening te houden met een andere patent aangezien deze er niet zijn op deze techniek voor specifiek de betreffende aandoeningen.

Waar ik even vanuit ging, wellicht te makkelijk gedacht, hoor, is dat Orchard het patent heeft op deze techniek obv combi lenteviral / aandoening, en er in dat verband geen relatie is met Biobird en ben idd op zoek naar onomstotelijk bewijs hiervoor.

Waarmee de passage van Seeking Alpha tegelijk als suggestieve opmerking als ook volledig ontkracht kan worden, daar deze niet op waarheid berust zou zijn.

Thx, buddy.

Salut
The passenger
2
quote:

The passenger schreef op 3 augustus 2023 05:54:

[...]

Hi buddy,

Dit laat weer eens zien dat je hiermee jouw nickname wederom eer aan doet.

Ik zal er in het weekend naar kijken, maar het lijkt er nu al op dat Orchard vrij is om de via een nog steeds verder in ontwikkeling zijnde lenteviral techniek of afgeleide techniek via virussen van de cellen in kwestie de cel-DNA kan modificeren, die zij later kunnen terug plaatsen via bloedtransfusie, dwz zonder rekening te houden met een andere patent aangezien deze er niet zijn op deze techniek voor specifiek de betreffende aandoeningen.

Waar ik even vanuit ging, wellicht te makkelijk gedacht, hoor, is dat Orchard het patent heeft op deze techniek obv combi lenteviral / aandoening, en er in dat verband geen relatie is met Biobird en ben idd op zoek naar onomstotelijk bewijs hiervoor.

Waarmee de passage van Seeking Alpha tegelijk als suggestieve opmerking als ook volledig ontkracht kan worden, daar deze niet op waarheid berust zou zijn.

Thx, buddy.

Salut
Jippiejajee…

ir.orchard-tx.com/news-releases/news-...

Het was even nagels bijten, maar dan heb je ook wat. De contouren rondom de drie-eenheid Pharming / Orchard / Invitae beginnen nader vorm te krijgen.

Salut
Mr. 3L
0
Dit zijn toch hele nette cijfers of niet..? Mooie groei en een hoop kostenbesparing...
The passenger
1
quote:

Mr. 3L schreef op 3 augustus 2023 13:32:

Dit zijn toch hele nette cijfers of niet..? Mooie groei en een hoop kostenbesparing...
Zeker, en die laatste tranche hebben ze eigenlijk niet meer nodig, 2024 ook een priority voucher binnen, en verwacht vanaf Q3 een omzet van 10m, and climbing. Indicatie MLD lijkt 1 : 50.000 te zijn, wellicht zelf 1: 40.000, ze blijven voorzichtig.

Hier zie je een versnelde ontwikkeling, strippen organisatie, lean / mean maken, nu verlies in Q2 11m, en gat wordt met sprongen kleiner. Vanaf Q3 2024 ook omzet uit USA, en gaat de omzet naar 20m per Q, dwz run-rate zonder inhaaleffect.

New born screening voor DE in de maak.

Salut
Jinxter
2
quote:

The passenger schreef op 3 augustus 2023 13:16:

[...]

Jippiejajee…

ir.orchard-tx.com/news-releases/news-...

Het was even nagels bijten, maar dan heb je ook wat. De contouren rondom de drie-eenheid Pharming / Orchard / Invitae beginnen nader vorm te krijgen.

Salut
Idd Passenger,

Cheers today! Jippiejajee…

Mooi omschreven de drie-eenhied (POI), las in het stuk ook dat er in de USA in de staat Illinois de Newborn Metabolic Screening Act aangenomen, ook bekend als SB67, die vereist dat het ministerie van Volksgezondheid van de staat alle pasgeborenen screent op MLD. Het wetsvoorstel werd vorige week door de gouverneur ondertekend en naar verwachting zal Illinois dit jaar beginnen met het implementeren van staatsbrede screening voor MLD.

SB0067: bron:
www.ilga.gov/legislation/BillStatus.a...

Resterende verwachte mijlpalen voor 2023
Orchard Therapeutics heeft de volgende belangrijke mijlpalen geschetst die voor de rest van 2023 worden verwacht:
• Libmeldy: Ga door met het opzetten van extra gekwalificeerde behandelcentra en breid de screeningsactiviteiten voor pasgeborenen uit in heel Europa, de VS en het Midden-Oosten.
• OTL-200 voor MLD: Beveilig de acceptatie van de BLA-indiening door de FDA voorafgaand aan een mogelijke Amerikaanse goedkeuring in de eerste helft van 2024.
• OTL-203 voor MPS-IH: Start een wereldwijde, multi-center registratieproef tegen het einde van het jaar.
• OTL-104 voor de ziekte van NOD2-Crohn: Begin met IND- en CTA-ondersteunende studies in de tweede helft van 2023, voorafgaand aan een mogelijke indiening in 2025.
Bevorder de andere preklinische programma's van het bedrijf, waaronder OTL-204 in de progranulinevorm van FTD en OTL-105 in samenwerking met en gefinancierd door Pharming Group N.V. in erfelijk angio-oedeem (HAE).
The passenger
3
quote:

Jinxter schreef op 3 augustus 2023 13:47:

[...]

Idd Passenger,

Cheers today! Jippiejajee…

Mooi omschreven de drie-eenhied (POI), las in het stuk ook dat er in de USA in de staat Illinois de Newborn Metabolic Screening Act aangenomen, ook bekend als SB67, die vereist dat het ministerie van Volksgezondheid van de staat alle pasgeborenen screent op MLD. Het wetsvoorstel werd vorige week door de gouverneur ondertekend en naar verwachting zal Illinois dit jaar beginnen met het implementeren van staatsbrede screening voor MLD.

SB0067: bron:
www.ilga.gov/legislation/BillStatus.a...

Resterende verwachte mijlpalen voor 2023
Orchard Therapeutics heeft de volgende belangrijke mijlpalen geschetst die voor de rest van 2023 worden verwacht:
• Libmeldy: Ga door met het opzetten van extra gekwalificeerde behandelcentra en breid de screeningsactiviteiten voor pasgeborenen uit in heel Europa, de VS en het Midden-Oosten.
• OTL-200 voor MLD: Beveilig de acceptatie van de BLA-indiening door de FDA voorafgaand aan een mogelijke Amerikaanse goedkeuring in de eerste helft van 2024.
• OTL-203 voor MPS-IH: Start een wereldwijde, multi-center registratieproef tegen het einde van het jaar.
• OTL-104 voor de ziekte van NOD2-Crohn: Begin met IND- en CTA-ondersteunende studies in de tweede helft van 2023, voorafgaand aan een mogelijke indiening in 2025.
Bevorder de andere preklinische programma's van het bedrijf, waaronder OTL-204 in de progranulinevorm van FTD en OTL-105 in samenwerking met en gefinancierd door Pharming Group N.V. in erfelijk angio-oedeem (HAE).
Hi buddy,

Ik heb afgelopen vrijdag naar de call van Orchard geluisterd, en afgelopen zaterdag naar de call van Pharming.

Bijgaand tref je mijn observaties, die hopelijk een meer realistische inkijk geven in de potentie van Orchard & wellicht ook Pharming zijdelings:
1. Slide12 van bijgaande link. Hierin zie je zoals ook eerder geschetst de omzetverwachting van OTL-200 tegen MLD.

ir.orchard-tx.com/static-files/9fed8b...

2. Belangrijke voorwaarde is de newborn screening, om patiënten te identificeren en te behandelen. Te meer, 28:43 / 30:40 van de webinar, CO —> sales zijn lumpy, totdat…

edge.media-server.com/mmc/p/maett2gq

3. Mijn verwachting is naarmate de new screening beschikbaar is, CO refereert aan universal screening in place, zal het aantal patiënten voor OTL-200 in een stroomversnelling komen.

Vandaar dat ik van mening ben, dat het vanaf nu sneller kan gaan dan tot nu is gegaan. Dit verklaart wellicht ook de koersimplosie, in feite had Orchard geen bestaansrecht, or commercial viability zonder universal new born screening, en imo is dit ook een van de value drivers achter de waardeontwikkeling van Orchard.

4. Slide 12 van de groeiverwachting, gaat uit bij universal new born screening in EU / USA uit van 250M obv incidence 1:100.000. Er is voldoende aangetoond dat de incidence 1:50.000 is, en veiligheidshalve kan hiermee ook worden gerekend. Uitgaande van screening met een dekking van 50% in 2025, is dit 250M, en crescendo. Even afgezien van de overige ontwikkelingen. Mede door invloed van AI verwacht ik dat het weleens nog sneller kan gaan, vandaar dat mijn intuïtie zegt dat de laatste tranche niet nodig zou moeten zijn.

5. Uit de call van Pharming merkte ik nogal irritatie wanneer gevraagd werd naar de ontwikkeling van OTL-105 tegen HAE, vanuit Sijmen. Ik bemerkte dat het voor hem niet snel genoeg ging. Dat vind ik ook jammer, in het belang van de patiënt, nu Orchard ook nu ook druk bezig is weliswaar onder auspicien van VC zijn eigen tuintje aan te harken, en gezien de beperkte omvang van de organisatie zowel van Orchard als van Pharming, er wellicht hier voorlopig niet voldoende focus op gevestigd kan worden, of vanuit managerial perspective men de power mist hier focus voor aan te brengen binnen de eigen gelederen..

Salut
Bijlage:
The passenger
2
quote:

The passenger schreef op 7 augustus 2023 16:29:

[...]

Hi buddy,

Ik heb afgelopen vrijdag naar de call van Orchard geluisterd, en afgelopen zaterdag naar de call van Pharming.

Bijgaand tref je mijn observaties, die hopelijk een meer realistische inkijk geven in de potentie van Orchard & wellicht ook Pharming zijdelings:
1. Slide12 van bijgaande link. Hierin zie je zoals ook eerder geschetst de omzetverwachting van OTL-200 tegen MLD.

ir.orchard-tx.com/static-files/9fed8b...

2. Belangrijke voorwaarde is de newborn screening, om patiënten te identificeren en te behandelen. Te meer, 28:43 / 30:40 van de webinar, CO —> sales zijn lumpy, totdat…

edge.media-server.com/mmc/p/maett2gq

3. Mijn verwachting is naarmate de new screening beschikbaar is, CO refereert aan universal screening in place, zal het aantal patiënten voor OTL-200 in een stroomversnelling komen.

Vandaar dat ik van mening ben, dat het vanaf nu sneller kan gaan dan tot nu is gegaan. Dit verklaart wellicht ook de koersimplosie, in feite had Orchard geen bestaansrecht, or commercial viability zonder universal new born screening, en imo is dit ook een van de value drivers achter de waardeontwikkeling van Orchard.

4. Slide 12 van de groeiverwachting, gaat uit bij universal new born screening in EU / USA uit van 250M obv incidence 1:100.000. Er is voldoende aangetoond dat de incidence 1:50.000 is, en veiligheidshalve kan hiermee ook worden gerekend. Uitgaande van screening met een dekking van 50% in 2025, is dit 250M, en crescendo. Even afgezien van de overige ontwikkelingen. Mede door invloed van AI verwacht ik dat het weleens nog sneller kan gaan, vandaar dat mijn intuïtie zegt dat de laatste tranche niet nodig zou moeten zijn.

5. Uit de call van Pharming merkte ik nogal irritatie wanneer gevraagd werd naar de ontwikkeling van OTL-105 tegen HAE, vanuit Sijmen. Ik bemerkte dat het voor hem niet snel genoeg ging. Dat vind ik ook jammer, in het belang van de patiënt, nu Orchard ook nu ook druk bezig is weliswaar onder auspicien van VC zijn eigen tuintje aan te harken, en gezien de beperkte omvang van de organisatie zowel van Orchard als van Pharming, er wellicht hier voorlopig niet voldoende focus op gevestigd kan worden, of vanuit managerial perspective men de power mist hier focus voor aan te brengen binnen de eigen gelederen..

Salut
Nog even geduld aub:

www.nasdaq.com/articles/wall-street-a...

Voor wat het waard is.

Vergeet niet dat er 110M wordt geïnjecteerd tegen USD 11 * 109.5M aandelen door VC na goedkeuring BLA OTL-200 in USA, hetgeen imo een bijna gelopen race betreft. Edoch ben ik bevreesd voor een ingrijpende recessie in de USA, edoch is dit bedrijf dan ook nog steeds meer dan goed gefinancierd om verder te groeien.

Salut

.
Jinxter
1
quote:

The passenger schreef op 17 augustus 2023 19:58:

[...]

Nog even geduld aub:

www.nasdaq.com/articles/wall-street-a...

Voor wat het waard is.

Vergeet niet dat er 110M wordt geïnjecteerd tegen USD 11 * 109.5M aandelen door VC na goedkeuring BLA OTL-200 in USA, hetgeen imo een bijna gelopen race betreft. Edoch ben ik bevreesd voor een ingrijpende recessie in de USA, edoch is dit bedrijf dan ook nog steeds meer dan goed gefinancierd om verder te groeien.

Salut

.
Passenger,

Ik heb nog wat uitgezocht, helaas op dit moment niets kunnen vinden wanneer we de goedkeuring BLA OTL-200 kunnen verwachten.

Time will tell…….

Zoals jij wel vaker afsluit.
The passenger
1
quote:

Jinxter schreef op 19 augustus 2023 22:22:

[...]

Passenger,

Ik heb nog wat uitgezocht, helaas op dit moment niets kunnen vinden wanneer we de goedkeuring BLA OTL-200 kunnen verwachten.

Time will tell…….

Zoals jij wel vaker afsluit.
Hi Jinxter,

De inzet in een priority review voor OTL-200, en het is nu eerst even afwachten of de FDA a de BLA-aanvraag accepteert en b ook gaarne zelfs obv priority review. Dan is imo de eerstvolgende stap gezet.

Verder resteert helaas voor ons niet anders dan te wachten, en hopen dat indien de priority review gegund wordt door FDA, de BLA ook op deze basis volledig kan worden doorlopen, met een priority voucher als kers op de taart, welke een marktwaarde vertegenwoordigt, van tussen de 100 Mio - 150 Mio, waarmee de laatste tranche overbodig zou worden.

Mijn intuïtie zegt dat de BLA OTL-200 heel wat discussies los maakt, hetgeen ik afleid uit het uitgebreide voortraject, en de aandacht voor curative therapies langzamerhand steeds meer onder een vergrootglas komt te liggen, aangezien mits de technologie daarvoor toereikend men steeds meer zal inzien dat curative therapies uiteindelijk ervoor zorgen dat de TCO in de gezondheidszorg voor meerdere aandoeningen zullen verlagen.

Salut
Mr. 3L
0
quote:

Jinxter schreef op 19 augustus 2023 22:22:

[...]

Passenger,

Ik heb nog wat uitgezocht, helaas op dit moment niets kunnen vinden wanneer we de goedkeuring BLA OTL-200 kunnen verwachten.

Time will tell…….

Zoals jij wel vaker afsluit.
Dit kwartaal toch..?

“With the completion of the rolling BLA submission for OTL-200 to the FDA, we are now one significant step closer to bringing this important therapy to families in the U.S. affected by MLD who currently have no treatment options beyond supportive care,” said Bobby Gaspar, M.D., Ph.D., chief executive officer. “We look forward to working with the agency throughout the filing and review process and expect to hear from the FDA regarding acceptance of the BLA in the third quarter of this year.”

Press release van 3 augustus jl.
ir.orchard-tx.com/news-releases/news-...
Jinxter
0
quote:

Mr. 3L schreef op 21 augustus 2023 09:11:

[...]

Dit kwartaal toch..?

“With the completion of the rolling BLA submission for OTL-200 to the FDA, we are now one significant step closer to bringing this important therapy to families in the U.S. affected by MLD who currently have no treatment options beyond supportive care,” said Bobby Gaspar, M.D., Ph.D., chief executive officer. “We look forward to working with the agency throughout the filing and review process and expect to hear from the FDA regarding acceptance of the BLA in the third quarter of this year.”

Press release van 3 augustus jl.
ir.orchard-tx.com/news-releases/news-...
Q3 zou kunnen, op de site van de FDA las ik dat er 60 dagen voor aangehouden wordt voor dergelijke beoordelingen.
Het kan dus ook medio oktober worden.

Waar ik naar gezocht heb is een agenda/meeting van de FDA komende periode, daar dus niets van/over gevonden.

Het zou mooi zijn als er voor einde Q3 een goedkeuring van de BLA komt.

Cheers today
Ganar
0
Gevonden jinxter, thanks.

Over serping heb ik geschreven dat het goed vermenigvuldigd in de reactor.
Dat opzich is al heel goed nieuws.

Pharming heeft de deal gesloten en aandelen gekocht van Orchard.
Teken dat Pharming hier veel vertrouwen in heeft.

Ik zag een tijd geleden voordat die deal gemaakt was dat Sijmen geïnterviewd werd en die vrager stelde aan Sijmen dat of Pharming HAE konden genezen.
Sijmen antwoordde, fijn dat je die vraag stelt want we zijn er mee bezig om dat te proberen.
Interview was volgens mij van de HAE organisatie.
holmes
3
Press Releases

Orchard Therapeutics Announces Presentation of Data Comprising the Clinical Package for the OTL-200 BLA in MLD at the SSIEM Annual Symposium 2023

- Administration of one-time gene therapy resulted in statistically significant improvement in severe motor impairment-free survival with up to 12 years of follow-up (median 6.76 years)

- Composite primary endpoint used in analysis was developed through discussions with the U.S. Food and Drug Administration

- Extended follow-up continues to demonstrate sustained preservation of cognitive function and motor development in most patients

ir.orchard-tx.com/news-releases/news-...
466 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 15 16 17 18 19 20 21 22 23 24 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd 31 okt 2024 17:35
Koers 0,769
Verschil -0,028 (-3,45%)
Hoog 0,793
Laag 0,766
Volume 5.028.335
Volume gemiddeld 5.058.966
Volume gisteren 3.964.431

EU stocks, real time, by Cboe Europe Ltd.; Other, Euronext & US stocks by NYSE & Cboe BZX Exchange, 15 min. delayed
#/^ Index indications calculated real time, zie disclaimer, streaming powered by: Infront