Beur schreef op 2 november 2017 09:32:
[...]Volgens hun eigen site zit Amicus met Pompe idd in een Fase I/II studie en deze studie zou in juni 2019 afgerond worden.
Voor wat betreft Fabry (Migalastat/Galafold): is vorig jaar door de EMA goedgekeurd maar wordt in NL bijvoorbeeld niet vergoed. Te weinig meerwaarde. Voor de US lag het aanvankelijk ook wat moeilijker. Er lagen problemen met de FDA die eerst nog extra onderzoek wenste maar daar ook weer op terugkwam. Zoals het er nu uitziet komt het volgend jaar op de markt in de USA.
Omdat Galafold idd ontwikkeld is voor Fabry-patiënten die nog wat alpha Gal-A aanmaken blijft er m.i. een markt voor de ERT-oplossingen. De CHART-versie van Fabry die Amicus ontwikkelt zit nog in de pre-klinische fase.
Eigenlijk geen idee van het ontwikkelingstraject voor Pompe en Fabry van Pharming. Een aantal jaren terug verkregen ze bij de overname van delen van de inboedel van dat failliet gegane Franse transgene bedrijfje de founder rabbits voor de respectievelijke toepassingen. That's all. In 2018 zou Pharming in ieder geval met nieuws komen over Pompe.
Bedankt voor je info over de invloed van de pH, wist ik niet. We mogen aannemen dat dit 1 van de aandachtpunten van Pharming is bij de ontwikkeling van haar preparaat. Ook bedankt trouwens voor je impliciet complimentje maar overschat asjeblieft mijn kennis op dit gebied niet, die is vrij basaal en vooral commercieel geöriënteerd. Ik ken de farmacie weliswaar zeer goed vanuit mijn arbeidsverleden maar dat is ook al weer wat jaartjes terug ;)
En ja, base-editing... Ongelooflijk hoe snel de ontwikkelingen gaan en hoe fascinerend. Ik zie de ethische controverses overigens al weer opdoemen.