Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

LT belegger schreef op 7 april 2018 16:05:

[...]

Je formulering was prima Robert. AD is uitgestapt en wil de koers graag weer naar beneden.

Zal Ruconest heet eerste middel tegen HAE worden voor acuut en preventief? Die kans is zeer groot. www.raredr.com/news/ruconest-hae-trea...

quote:

Kaviaar schreef op 7 april 2018 07:41:

[...]


Instituut voor klinisch en economisch onderzoek om therapieën voor erfelijk angio-oedeem te beoordelen in aankomende beoordeling


- Review zal onderwerp zijn van oktober CTAF-bijeenkomst; Open Input wordt nu geaccepteerd tot 9 april -

BOSTON, 23 maart 2018 - Het Institute for Clinical and Economic Review (ICER) heeft vandaag plannen aangekondigd om de vergelijkende klinische effectiviteit en waarde van therapieën voor erfelijk angio-oedeem te beoordelen, een zeldzame aandoening die wordt gekenmerkt door aanvallen van diepe weefselzwelling in de huid en / of slijmvlies. Het rapport zal worden beoordeeld tijdens een openbare bijeenkomst in oktober 2018 van het California Technology Assessment Forum, een van de drie onafhankelijke beoordelingscommissies van de ICER.

Het ICER-rapport zal naar verwachting gericht zijn op vier therapieën voor de preventie van erfelijke angio-oedeem-aanvallen: lanadelumab (Shire), die momenteel door de FDA wordt beoordeeld met een goedkeuringsbesluit verwacht in augustus 2018, en drie C1-esteraseremmers (Haegarda®, CSL Behring; Cinryze®, Shire; en Ruconest®, Pharming). Deze lijst is voorlopig en kan worden gewijzigd.

Een Open Input-periode begint vandaag en is bedoeld om belanghebbenden in staat te stellen belangrijke informatie te delen die relevant is voor de ontwikkeling van het evidence-rapport. Reacties zullen worden aanvaard door alle geïnteresseerde stakeholders tot 5 PM ET op 9 april 2018. Gedurende deze tijd zal ICER ook contact opnemen met belangrijke patiëntengroepen en klinische experts om meer inzicht te krijgen in het perspectief van de patiënt en de klinische context van de behandeling van deze aandoening.

ICER's Engagement-gids voor fabrikanten, gids voor patiëntenparticipatie en patiënthandleiding voor open invoer bieden aanvullende informatie voor fabrikanten en patiëntengroepen, inclusief een uitleg van welke soorten informatie het meest informatief zijn.

Er zijn geen paginalimieten voor Open Input-inzendingen en de ontvangen invoer zal worden opgenomen in de gehele rapportontwikkeling. Alle invoer kan worden gemaild naar publiccomments@icer-review.org en moet om 17.00 uur ET op 9 april 2018 worden ontvangen om in overweging te worden genomen.

Een conceptscopingdocument voor de beoordeling zal beschikbaar zijn op of rond 12 april 2018 en zal meer informatie geven over de geplande analyses van ICER. Het scopingdocument staat gedurende drie weken open voor commentaar van het publiek.

De website van ICER biedt een tijdlijn met belangrijke boekingsdatums en openbare commentaarperioden.

Via google translate. Volgens mij was de link wel eerder geplaatst, maar de vrije vertaling nog niet. Mogelijk horen we wat op/na 12 april?


icer-review.org/announcements/heredit...

quote:

Flowtje schreef op 7 april 2018 22:46:

[...]

Ik hoop maar dat er voldoende respons komt van Ruconest gebruikers; patiënten, apothekers en artsen!!! Dat is hier wel cruciaal.

quote:

LT belegger schreef op 8 april 2018 00:09:

[...]

Er is het laatste jaar erg veel aandacht geweest in de VS voor Ruconest. Vooraanstaande HAE artsen, patiënten, verzekeraars, apothekers en patiëntenverenigingen zijn allemaal erg positief. De FDA heeft eind 2017 zelf nog een speciale HAE dag georganiseerd waar Ruconest ook heel goed voor de dag kwam. Er werd zelfs een vrouw die een levensbedreigende aanval kreeg gered met Ruconest.

Uiteraard beschikken ze ook over de resultaten van de clinical trials en die zijn gewoon heel goed. Pharming pakt niet voor niets een steeds groter marktaandeel. De CEO zegt dat nu ook gewoon van tevoren.

Er komt geen advies voor patiënten in dat rapport hoor. Het is eigenlijk meer een opsomming van klinische feiten. Eigenlijk is dit heel goed en gratis reclame voor Ruconest (acuut én preventief, voor volwassenen, adolescenten en dan wellicht ook wel voor kinderen van 2-13 en de extra toedieningsvormen).

quote:

four60 schreef op 8 april 2018 01:56:

Ik sluit een kers van rond de € 5,= in 2020 niet uit als Pharming voor die tijd niet overgenomen is.

quote:

four60 schreef op 8 april 2018 01:52:

Tevens, vergeet niet dat het Pompe-onderzoek veel kapitaal gaat vereisen. Pharming zal dit kapitaal moeten aantrekken van een derde partij waardoor er een 'Tigenix-effect' kan ontstaan. Hoe dan ook Pharming zal met deze koers vreemd kapitaal moeten aantrekken in 2018 of 2019 voor de verder ontwikkelingen naar de HAE indicatie van Ruconest.

Als je goed gelezen had dan is de printer niet nodig want de cashflow is voldoende gaf Sijmen aan laatst

quote:

Kaviaar schreef op 7 april 2018 21:48:

[...]

Als Ruconest straks het enigste middel is voor acuut en prventief, dan verwacht ik dat veel gebruikers van Shire en die andere, overstappen naar Ruconest. Dan wordt het booming Pharming, of gauw een overname. Medio september weten we of de vlag nog hoger gehesen kan worden!

quote:

Jan70 de kleine belegger schreef op 8 april 2018 08:16:

[...]Mensen zin vrij conservatief. Als bijv. Cinryze voor hen goed werkt zullen ze niet snel overstappen met het risico te kiezen voor een medicijn dat voor hen mogelijk minder goed werkt (of beter, maar zullen ze dat dan gaan gokken?)
Tuurlijk hoop ik het wel, maar de aanname dat ze het zullen doen ga ik voorlopig niet maken (voorkomt tegenvallers in mijn verwachtingen)

quote:

jakhals schreef op 8 april 2018 09:36:

[...]zou jij zelf een blood gerelateerd product blijven gebruiken met het risico op allerlei vervuiling in de vorm van besmettings gevaar et. Of kies je voor een schoon product zonder die risico's

quote:

jakhals schreef op 8 april 2018 09:36:

[...]zou jij zelf een blood gerelateerd product blijven gebruiken met het risico op allerlei vervuiling in de vorm van besmettings gevaar et. Of kies je voor een schoon product zonder die risico's

quote:

jakhals schreef op 8 april 2018 09:36:

[...]zou jij zelf een blood gerelateerd product blijven gebruiken met het risico op allerlei vervuiling in de vorm van besmettings gevaar et. Of kies je voor een schoon product zonder die risico's

quote:

RobertD schreef op 8 april 2018 10:06:

[...]
Medicijn Haegarda van csl behring is op dit moment heel succesvol op de markt voor preventief. Voor dit product zijn zeer grote hoeveelheden bloed nodig om 1 patiënt 1 jaar te behandelen.
Nu is de kans op besmet bloed zeer klein. Echter als je jaar in jaar uit afhankelijk bent van enorme hoeveelheden bloed, dan ligt dit net even anders. Als ik patiënt was, zou ik hier toch wel even bij stilstaan.