SijmendeVries schreef op 7 december 2018 07:00:
Goedemorgen Pharming-volgers,
Bijgaand de tekst en de pdf van het persbericht dat we zonet hebben verzonden mbt de gunstige uitkomsten van de head-to-head studie in Berlijn met onder andere Ruconest en Firazyr.
Met vriendelijke groet,
dr Sijmen de Vries, CEO Pharming Group N.V.
-----------------------------------------------------------------------
Pharming maakt gunstige conclusie bekend van vergelijkende studie met verschillende therapieën tegen acute erfelijk angio-oedeem-aanvallenBehandeling met recombinante therapie RUCONEST® en met van bloedplasma afgeleide C1-middelen vereisen aanzienlijk minder herbehandelingen dan icatibant (Firazyr®) voor het stoppen van aanvallen Leiden, [7 december] 2018: Pharming Group N.V. ("Pharming" of "de Onderneming") (Euronext Amsterdam: PHARM) maakt de presentatie bekend van de resultaten van een door onderzoekers geïnitieerde vergelijkende studie van therapieën tegen acute aanvallen van erfelijk angio-oedeem ("HAE”). De studie onderzocht en vergeleek herdoseringen voor humane C1-esteraseremmer in recombinante vorm (Ruconest®) en uit plasma verkregen vormen (Berinert®, Cinryze®) met icatibant (Firazyr®) bij zeven patiënten met HAE-aanvallen. In totaal werden 69 aanvallen geregistreerd. Het onderzoek werd geleid door prof.dr. Marcus Magerl van de afdeling Dermatologie en Allergie van het Berlijnse Charité Universitätsmedizin Berlin. Het belangrijkste resultaat van de studie was dat behandeling met recombinante therapie RUCONEST® en met plasma-afgeleide C1-middelen significant minder herdosering vereist dan icatibant (Firazyr®) om HAE-aanvallen te stoppen.
Er vonden in totaal 69 aanvallen plaats bij alle zeven patiënten. In deze zogeheten ‘real world’-studie konden de patiënten zelf het middel voor de behandeling van hun aanval kiezen. Om de aanval te stoppen moesten sommige patiënten na de eerste toediening zichzelf nog eens behandelen met een tweede dosis of daarna nog vaker. De keuze van het daaropvolgende middel voor herbehandeling werd ook door de patiënt bepaald. De meerderheid van de aanvallen werd geclassificeerd als mild (67%), 27% als matig en 6% als ernstig.
Patiënten behandelden aanvankelijk hun aanval met Berinert® (vijf aanvallen) of Cinryze® (17 aanvallen), beide plasma-afgeleide C1-esterase-remmers ("pdC1INH"), of Firazyr® (25 aanvallen) (icatibant, een bradykinine-remmer, "Icatibant"), of Pharming's RUCONEST® (20 aanvallen), een recombinante humane C1-esteraseremmer ("rhC1INH").
ResultatenIn de studie toonde RUCONEST® 100% werkzaamheid met de eerste (juiste) dosering. In twee gevallen werd aanvullende therapie toegepast vanwege initiële onderdosering van de eerste behandeling. Cinryze® en Berinert® lieten ook goede resultaten zien.
Het belangrijkste verschil werd echter aangetoond bij dié patiënten die Firazyr® als hun initiële therapie hadden gekozen. Deze patiënten registreerden meer herdoseringen dan uit gecontroleerde klinische studies naar voren is gekomen.
Van de 25 aanvallen die met Firazyr® werden behandeld als eerstelijnsbehandeling, faalden er 11 (44%) bij de eerste dosis. In acht van die elf mislukte gevallen (72%) nam de patiënt een tweede dosis Firazyr® om te proberen de aanval te stoppen. In de andere drie gevallen namen de patiënten een C1-esteraseremmer (twee Berinert® en een RUCONEST®).
Alle patiënten die een C1-esteraseremmer namen meldden dat de aanval was verdwenen, terwijl in nog eens vijf van de acht Firazyr®-behandelingen patiënten een derde medicatiedosis moesten nemen om de aanval te stoppen. Waar ofwel Ruconest® (twee) of Berinert® (één) werd gebruikt als derde behandeling, werd de aanval alsnog opgelost, terwijl één op de twee aanvallen die opnieuw werden behandeld met Firazyr® een vierde dosis Firazyr® nodig had om de aanval te kunnen beëindigen.
Verdere gegevens over de redenen voor de selectie van geneesmiddelen en subjectieve observaties van de prestaties van de medicijnen bij elke aanval worden geanalyseerd en de volledige resultaten van het onderzoek zullen te zijner tijd door de onderzoekers worden gepubliceerd.
Dr Bruno Giannetti, Chief Operations Officer van Pharming, zegt:"Dit was een door onafhankelijke onderzoekers goed geleide vergelijkende studie onder echte dagelijkse omstandigheden, die een duidelijke indicatie geeft ter bevestiging van meldingen van patiënten: adequate doses C1-esteraseremmer vormen een uitstekende therapie voor het minimaliseren en stoppen van een acute HAE-aanvallen. Het bevestigt ook dat opnieuw doseren met icatibant vaak nodig is om een aanval met succes te behandelen. In feite toont dit onderzoek faalpercentages voor behandeling met icatibant van 44% voor de eerste dosis en 62% voor de tweede dosis, waarbij één van de patiënten vier doses moest nemen om één aanval te stoppen."