Pharming « Terug naar discussie overzicht

Pharming februari 2020

4.125 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 132 133 134 135 136 137 138 139 140 141 142 ... 203 204 205 206 207 » | Laatste

Omlaag ↓

Winst gevend 20 februari 2020 14:28

quote:
De Monitor schreef op 20 februari 2020 14:23:
Mijn overzicht met concurrenten blijkt weer incompleet te zijn:

ionispharma.com/indications/hereditar...

Ook Ionis werkt aan een middel: IONIS-PKK-L

IONIS-PKK-LRx is a Generation 2+ ligand-conjugated antisense (LICA) drug designed to reduce the production of prekallikrein, or PKK, to treat patients with hereditary angioedema, or HAE. PKK plays an important role in the activation of inflammatory mediators associated with acute attacks of HAE. HAE is a rare genetic disease characterized by rapid and painful attacks of inflammation in the hands, feet, limbs, face, abdomen, larynx and trachea. HAE can be fatal if swelling occurs in the larynx. In patients with frequent or severe attacks, doctors may use prophylactic treatment approaches to prevent and reduce the severity of HAE attacks. However, current prophylactic treatment approaches are very limited and have major tolerability issues due to challenging administration requirements leaving patients with few therapeutic options.

Volgens de pipeline pagina in Fase II
www.ionispharma.com/ionis-innovation/...

Er is er NOG een met een 90% resultaat.
Pas een PR geweest, ben ff de naam kwijt, maar 90% is een goed resultaat.

Winst gevend 20 februari 2020 14:28

Pharming gaat helaas de tijl in.

BassieNL 20 februari 2020 14:29

quote:
De Monitor schreef op 20 februari 2020 14:23:
Mijn overzicht met concurrenten blijkt weer incompleet te zijn:
....

haei.org/resources/treatment/hae_trea...

[verwijderd] 20 februari 2020 14:32

En dan heb je Adverum nog, die in preclinical stage is met een gen-therapie blijkbaar:

angioedemanews.com/2018/08/30/adverum...
adverum.com/science/#section-03

FDA Grants Orphan Drug Status to Gene Therapy Candidate ADVM-053 for HAE

AUGUST 30, 2018 Vijaya Iyer, PhDBY VIJAYA IYER, PHD IN NEWS.
FDA Grants Orphan Drug Status to Gene Therapy Candidate ADVM-053 for HAE
Click here to subscribe to the Angioedema News Newsletter!
A new gene therapy candidate, ADVM-053, developed by Adverum Biotechnologies, was granted orphan drug status by the U.S. Food and Drug Administration for the treatment of hereditary angioedema (HAE).

The FDA’s orphan drug designation program grants orphan status to investigational therapies being developed for the diagnosis or treatment of rare diseases that affect fewer than 200,000 people in the United States.

The designation offers incentives to pharmaceutical companies, such as tax credits toward the cost of clinical trials and waivers for prescription drug user fees. It also entitles Adverum to exclusive marketing rights over ADVM-053 in the U.S. for seven years if the drug is approved for hereditary angioedema.

“We are pleased to receive the Orphan Drug Designation for ADVM-053 from the FDA,” Leone Patterson, CEO and interim president of Adverum Biotechnologies, said in a press release.

HAE is caused by a mutation that results in low levels of C1-esterase inhibitor (C1EI) protein, which is responsible for controlling inflammation. The defect causes an accumulation of liquid (edema) in tissues and swelling of the airways, gastrointestinal tract, hands, feet, and face.

ADVM-053 is an adeno-associated virus (AAV)-based gene therapy candidate for the treatment of HAE designed to correct hereditary angioedema’s underlying cause by providing a continuous supply of C1 esterase-inhibitor protein. The therapy was designed as a potentially single-administration treatment.

In mice with HAE, a single intravenous dose of ADVM-053 increased C1EI protein to levels above the therapeutic threshold, and was able to lower blood vessel permeability, which can help in decreasing edema, according to Adverum.

Adverum plans to submit an investigational new drug (IND) application for ADVM-053 to the FDA to test its safety and effectiveness in clinical trials. The IND application is expected to be submitted by the end of 2018.

“We are committed to developing effective treatments for patients living with HAE and the support from the FDA will be invaluable towards this goal,” Patterson said. “We look forward to submitting our IND application in the fourth quarter.”

Hereditary angioedema is a genetic condition affecting 6,000 to 8,000 people in the U.S.

Adverum Biotechnologies is a clinical-stage company developing gene therapy based treatments for rare diseases. In addition to ADVM-053 for HAE, the company’s pipeline also includes investigational products for the treatment of alpha-1 antitrypsin deficiency and age-related macular degeneration.

[verwijderd] 20 februari 2020 14:34

quote:
BassieNL schreef op 20 februari 2020 14:29:
[...]
haei.org/resources/treatment/hae_trea...

Ik zal de missende er ook in plaatsen.

voda 20 februari 2020 14:34

quote:
Winst gevend schreef op 20 februari 2020 14:28:
Pharming gaat helaas de tijl in.

Ik heb een teil nodig. :-)

Winst gevend 20 februari 2020 14:35

@monitor

Vergeet je deze niet?
90% effectief in HAE - maar nog geen FDA-status

angioedemanews.com/2020/02/13/intelli...

KEMPEN GAAT GELIJK KRIJGEN !!!!!!!!!!!!

BassieNL 20 februari 2020 14:36

Zouden de concurrerende medicijnen ook voor meerdere indicaties kunnen worden ingezet.

Op dezelfde wijze als Ruconest voor PE en AKI?

Nee toch?

[verwijderd] 20 februari 2020 14:36

quote:
Bella's zusje schreef op 20 februari 2020 14:11:
Zo, weer even bijgelezen en de sfeer geproefd op het Pharming forum. Niet veel geleerd, niet veel wijzer geworden en (voor mij) het voornaamste, ook niet vrolijk van geworden. Ik wens een ieder een fijne (Pharming) dag verder.

Ik ben er ook weer vandoor, sowieso voor vandaag. De groeten.

[verwijderd] 20 februari 2020 14:41

quote:
Capital schreef op 20 februari 2020 14:36:
[...]

Ik ben er ook weer vandoor, sowieso voor vandaag. De groeten.

Jij wist wel af van deze concurrenten?

BassieNL 20 februari 2020 14:41

quote:
De Monitor schreef op 20 februari 2020 14:34:
[...]
Ik zal de missende er ook in plaatsen.

Ja... en dan elke dag hier plaatsen!

Winst gevend 20 februari 2020 14:42

Parming gaat het niet redden zo lijkt het, maar dat betwijfel ik nog steeds.....

Een ding is zeker, De CEO slaapt en heeft geen weerwoord terwijl het aandeel
richting de 1 euro valt.

Mijn geloof in Pharming ebt langzaam maar gestaag weg...............

BassieNL 20 februari 2020 14:42

quote:
De Monitor schreef op 20 februari 2020 14:41:
[...]

Jij wist wel af van deze concurrenten?

De grote vraag is, wanneer bereikt Pharming een piekomzet in HAE en hoe ver zijn ze dan gevorderd met de nieuwe indicaties?

[verwijderd] 20 februari 2020 14:44

quote:
Bella's zusje schreef op 20 februari 2020 14:11:
Zo, weer even bijgelezen en de sfeer geproefd op het Pharming forum. Niet veel geleerd, niet veel wijzer geworden en (voor mij) het voornaamste, ook niet vrolijk van geworden. Ik wens een ieder een fijne (Pharming) dag verder.

Ik sluit me hier volledig bij aan ....... de groeten allemaal

BassieNL 20 februari 2020 14:46

quote:
De Rijdende Rechter schreef op 20 februari 2020 14:44:
[...]
Ik sluit me hier volledig bij aan ....... de groeten allemaal

Doei en rijd veilig!

[verwijderd] 20 februari 2020 14:46

quote:
De Rijdende Rechter schreef op 20 februari 2020 14:44:
[...]

Ik sluit me hier volledig bij aan ....... de groeten allemaal

Ach. Er wordt eindelijk eens inhoudelijk iets besproken, dat in dit geval over concurrentie gaat, en je gaat lopen?

Bijlage:

[verwijderd] 20 februari 2020 14:48

quote:
BassieNL schreef op 20 februari 2020 14:42:
[...]
De grote vraag is, wanneer bereikt Pharming een piekomzet in HAE en hoe ver zijn ze dan gevorderd met de nieuwe indicaties?

Ik verwacht dat die omzet nog wel wat jaartjes zal blijven groeien. Of deze nog groeiende is voor een eventuele goedkeuring van een nieuwe indicatie lijkt me niet. Als er maar voldoende inkomsten binnen komen om deze onderzoeken te betalen is het prima.

[verwijderd] 20 februari 2020 14:49

quote:
De Rijdende Rechter schreef op 20 februari 2020 14:44:
[...]

Ik sluit me hier volledig bij aan ....... de groeten allemaal

Insgelijks, m'n monitor gaat voor vandaag in de off modus voor dit forum

Winst gevend 20 februari 2020 14:49

quote:
BassieNL schreef op 20 februari 2020 14:42:
[...]
De grote vraag is, wanneer bereikt Pharming een piekomzet in HAE en hoe ver zijn ze dan gevorderd met de nieuwe indicaties?

Dat is een hele goede opmerking.

Aangezien de CEO verwacht dat Q4 2019 gelijkwaardig wordt aan Q3 2019
zou betekenen dat er nu al stagnatie is, dus geen groei meer?

[verwijderd] 20 februari 2020 14:51

quote:
Winst gevend schreef op 20 februari 2020 14:49:
[...]

Dat is een hele goede opmerking.

Aangezien de CEO verwacht dat Q4 2019 gelijkwaardig wordt aan Q3 2019
zou betekenen dat er nu al stagnatie is, dus geen groei meer?

Je loopt hier al lang genoeg mee om te weten dat Q4 en Q1 vaak de wat mindere kwartalen zijn in de HAE markt. Een gelijke omzet behalen is gewoon goed nieuws.

4.125 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 132 133 134 135 136 137 138 139 140 141 142 ... 203 204 205 206 207 » | Laatste

Aantal posts per pagina: 20 50 100 | Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd	10 mei 2024 17:35
Koers	0,882
Verschil	+0,009 (+1,03%)
Hoog	0,893
Laag	0,869
Volume	6.382.235
Volume gemiddeld	6.777.535
Volume gisteren	5.197.921

Pharming nieuws meer

10 mei	RBC verlaagt koersdoel Pharming
08 mei	Update: Flinke omzetstijging Pharming	2
08 mei	AEX houdt 900 punten waarschijnlijk n...	2
19 apr	Pharming lost voor 123 miljoen euro a...
18 apr	Pharming rondt plaatsing obligaties af	5
18 apr	Pharming vervangt converteerbare lening	6
08 apr	Pharming rondt rekrutering voor klini...
14 mrt	CEO: Pharming haalt omzet uit steeds ...	2
14 mrt	Lichte plus voor AEX voorzien; zullen...
14 mrt	Pharming rekent ook voor 2024 op dubb...	2