misterTP® schreef op 23 augustus 2022 10:31:
[...]
Het fase 2/3 onderzoek naar Leniolisib is reeds afgerond en Pharming heeft daarover de volgende resultaten gedeeld:
" De klinische ontwikkeling voor leniolisib omvat positieve data van een fase II/III-studie met het
kandidaat-medicijn, dat voldeed aan beide co-primaire eindpunten in de beoogde patiëntenpopulatie
waarbij vermindering van de lymfeklieromvang en correctie van immunodeficiëntie werden
geëvalueerd. De primaire resultaten toonden klinische werkzaamheid aan van leniolisib ten opzichte
van placebo met een statistisch significante verlaging vanaf baseline van de log10 getransformeerde
som van product van diameters (SPD) in de index lymfadenopathie-laesies (p=0,0012) en normalisatie
van immuun-disfunctie, zoals blijkt uit toegenomen proportie naïeve B-cellen vanaf baseline
(p<0,0001). Afname van de lymfadenopathielaesies en een toename van naïeve B-cellen zijn belangrijk
parameters bij patiënten omdat ze wijzen op een vermindering van voor APDS typische kenmerken"
Het onderzoek is dus al uitgevoerd en de data is bekend. Er is voldoende vertrouwen om de aanvraag voor de verkoop van medicijnen in te dienen.
De FDA heeft het onderzoek van Pharvaris gestopt tijdens de onderzoeksfase:
After reviewing nonclinical data, the regulator put two studies of the drug, dubbed PHA121, on hold in the U.S., Pharvaris said in a brief statement Monday. The company did not specify what specific data spurred the agency’s alarm, but noted the FDA plans to provide it with a formal letter within 30 days.
Deze fase is dus al lang gepasseerd en blijkbaar heeft de FDA geen reden gehad om het onderzoek naar Leniolisib te stoppen.
Pharming zit idd al in de eindfase.
Het gaat er nu allen nog om of het een verkorte of normale procefure wordt.
Het middel is al veilig bevonden en heeft weinig bijzondere bijwerkingen, hetgeen essentiele toetsingscriteria zijn.