Pharming doet koeien in de verkoop en zet vol in op zeldzame ziektes
Een medewerker is aan het werk in een laboratorium van Pharming.
Een medewerker is aan het werk in een laboratorium van Pharming. — © ANP
Leiden - Pharming stopt met de ontwikkeling van medicijnen tegen acuut nierfalen en zwangerschapsvergiftiging. De biofarmaceut zet zijn transgene koeien in de verkoop en gaat zich volledig richten op de wereldwijde ontwikkeling en verkoop van medicijnen tegen zeldzame ziektes.
Johan Wiering
Gisteren om 13:00
Het was geen makkelijk besluit, maar het moest. Topman Sijmen de Vries van Pharming meldt dat het bij de twee medicijnen waarmee wordt gestopt om een langdurig ontwikkelingsproces ging. Commercieel succes was ook hoogst onzeker. „Wij kunnen het geld beter gebruiken voor uitbreiding van ons portfolio met medicijnen tegen zeldzame ziektes.”
Pharming kijkt wel naar mogelijkheden om de activiteiten voor acuut nierfalen te verkopen. De Vries: „Dat is inclusief het tiental transgene koeien.” Hun melk is een bestanddeel van het kandidaat-medicijn, terwijl konijnenmelk wordt gebruikt voor Pharmings vooralsnog enige op de markt zijnde medicijn Ruconest. Dit wordt ingezet tegen de zeldzame ziekte angio-oedeem, die terugkerende zwellingsaanvallen veroorzaakt.
Lees ook: Woonwijk in Limburg wordt straks verwarmd met zout en water. Ja, echt!
Pharming verwacht volgend jaar met leniolisib een tweede medicijn op de markt te hebben. Dat middel behandelt APDS, een aandoening aan het immuunsysteem. Omdat hiervoor geen ander medicijn bestaat en vanwege de ernst van de ziekte besloot het Europees Geneesmiddelenagentschap (EMA) begin deze week de beoordelingsperiode te verkorten van ongeveer zeven tot vijf maanden. Met de beoogde registratieaanvraag in oktober rekent Pharming erop dat leniolisib in de tweede helft van volgend jaar in Europa beschikbaar zal zijn.
Topman Sijmen de Vries van Pharming.
Topman Sijmen de Vries van Pharming. — © Hielco Kuipers
Voor de Verenigde Staten gaat het allemaal nog wat sneller. „Wij hebben op 29 juli het registratiedossier ingediend. Toezichthouder FDA heeft zo’n twee maanden om deze te bevestigen en zou dan, indien net als de EMA een versnelde procedure wordt gevolgd, rond 26-27 maart zijn besluit over goedkeuring kunnen nemen”, meldt De Vries. In de VS vinden gewoonlijk twee maanden na de goedkeuring de eerste verkopen plaats, dat zou dus eind mei kunnen zijn.
Goedkeuringen
De topman heeft er alle vertrouwen in dat de goedkeuringen er gaan komen en benadrukt het belang van een nieuwe diagnosecode in de VS per 1 oktober voor het rapporteren van gevallen van APDS. „Met deze code kan terugbetaling van de behandeling van de ziekte worden geregeld en dokters kunnen tot een classificatie komen.”
Inmiddels zijn er in Frankrijk zestig gevallen van APDS vastgesteld. „Omgerekend levert dat 500 patiënten in Europa, 300 in de VS en 200 in Japan op. Maar in werkelijkheid zou het een stukje hoger kunnen liggen”, aldus De Vries. Door het in tegenstelling tot Ruconest ontbreken van concurrerende medicijnen verwacht Pharming niet alleen in de VS goed te kunnen verdienen aan leniolisib, maar ook elders met daarbij Europa en Japan als focus. „Daarnaast hebben wij hoge verwachtingen dat leniolisib later voor vervolgindicaties kan worden ingezet,” meldt Sijmen.
Winststijging
Dankzij een toename van het aantal voorschrijvende artsen en van het aantal patiënten dat lijdt aan erfelijk angio-oedeem, nam de omzet van Pharming in het eerste halfjaar met 4 procent toe tot 96,8 miljoen dollar. De winststijging met een derde tot 19,2 miljoen dollar lijkt na de forse terugval in het eerste kwartaal een meevaller, maar dit hangt samen met een boekwinst van 12,8 miljoen dollar die op de vermindering van het belang in BioConnection werd gerealiseerd. Het operationele resultaat werd ook in het tweede kwartaal gedrukt door hoge investeringen ter voorbereiding van de lancering van leniolisib.
Pharming handhaaft zijn verwachting van een omzetgroei onder de 10 procent voor 2022, maar maakt hierbij een voorbehoud voor mogelijke zakelijke beperkingen in verband met de coronapandemie. Over de winst laat de biofarmaceut zich niet uit.
Lees meer over: