Hoofdpunten eerste kwartaal en daarna
Commerciële producten
Goedkeuring door de Amerikaanse FDA van Joenja® (leniolisib) - de eerste en enige behandeling goedgekeurd voor APDS
Op 24 maart 2023 kondigde Pharming aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Joenja® (leniolisib) heeft goedgekeurd voor de behandeling van geactiveerd fosfoïnositide 3-kinase delta (PI3Kd) syndroom (APDS) bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder. Joenja®, een orale, selectieve PI3Kd-remmer, is de eerste en enige behandeling die in de VS is goedgekeurd voor APDS. De FDA evalueerde de New Drug Application (NDA) voor Joenja® met voorrang en keurde het geneesmiddel goed op basis van de bevindingen van een multinationale, drievoudig blinde, placebo-gecontroleerde, gerandomiseerde klinische fase II/III studie.
Met de goedkeuring van Joenja®, als behandeling voor primaire immunodeficiëntie, verleende de FDA aan Pharming een priority review voucher ("PRV"). Volgens de voorwaarden van Pharmings exclusieve licentieovereenkomst met Novartis voor leniolisib uit 2019, heeft Novartis het recht om de PRV van Pharming te kopen voor een klein minderheidsaandeel van de waarde van de PRV. Krachtens de overeenkomst met Novartis heeft de eerste commerciële verkoop van Joenja® in het tweede kwartaal van 2023 geleid tot een mijlpaalbetaling van US$10 miljoen door Pharming aan Novartis en heeft de regulatoire goedkeuring voor APDS geleid tot een mijlpaalbetaling van US$0,5 miljoen door Pharming aan een derde partij in het eerste kwartaal van 2023. Pharming is verplicht om bepaalde aanvullende mijlpaalbetalingen aan Novartis te voldoen voor een totaal van maximaal US$190 miljoen na het bereiken van verkoopmijlpalen voor leniolisib en gestaffelde royaltybetalingen aan Novartis, berekend als laag-dubbelcijferige tot hoog tien-dubbelcijferige percentages van de leniolisib-netto-omzet.
Aanvullende informatie over de PRV, alsmede over mijlpaalbetalingen en royalty's is te vinden in ons jaarverslag van 2022 of in het bij de SEC ingediende Form 20-F.
Joenja® commerciële lancering in de V.S.
Op basis van de beschikbare literatuur schat Pharming dat meer dan 1.500 patiënten zijn getroffen door APDS in de VS, Europa, het Verenigd Koninkrijk, Japan, Canada en Australië. Pharming heeft al meer dan 500 van deze patiënten geïdentificeerd, waarvan ongeveer 200 in de VS. Daarvan is ongeveer 75% van de Amerikaanse patiënten die momenteel in aanmerking komen voor behandeling met Joenja® ouder dan 12 jaar.
De eerste commerciële zendingen van Joenja® aan APDS-patiënten in de VS, met vergoeding door de verzekeraar, werden ongeveer twee weken na de goedkeuring door de FDA geleverd. Sinds de lancering begin april hebben inmiddels 23 patiënten Joenja® als vergoede therapie. We hebben registraties ontvangen van aanzienlijk meer patiënten die momenteel bezig zijn met vergoedingsautorisaties die verlopen zoals voorzien. De eerste verkopen van Joenja® zullen worden geboekt en gerapporteerd in het tweede kwartaal van 2023.
Wij verwachten in de tweede helft van 2023 een update van onze commerciële vooruitzichten voor Joenja® te kunnen geven.
RUCONEST® op de markt gebracht voor de behandeling van acute HAE-(erfelijk angio-oedeem) aanvallen
In het eerste kwartaal van 2023 bedroegen de inkomsten uit RUCONEST®-verkopen US$42,5 miljoen, een daling van 9% ten opzichte van hetzelfde kwartaal vorig jaar.
De daling van de totale inkomsten was voornamelijk te wijten aan tijdelijke onderbrekingen in de terugbetaling voor sommige patiënten met een overheidsverzekering, wat een invloed had op de algehele HAE-markt voor alle zowel acute en profylactische producten. Als gevolg daarvan werden verzendingen aan deze patiënten vertraagd, wat vooral de verkoop in februari beïnvloedde. De verstoringen van de HAE-markt in het eerste kwartaal zijn sindsdien verdwenen en de verkoop heeft zich hersteld.
Daarom handhaven wij onze vooruitzichten voor geheel 2023 voor een groei van de RUCONEST®-inkomsten met lage eencijferige groei.
De onderliggende vraag op de markt naar RUCONEST® bleef sterk, met inbegrip van een groot aantal inschrijvingen van nieuwe patiënten in het eerste kwartaal.
Strategische hoofdpunten - regulatoire en klinische updates
Leniolisib tegen APDS
Pharming boekte in het kwartaal aanzienlijke vooruitgang in de richting van onze doelstelling om goedkeuring te verkrijgen voor leniolisib voor APDS in bijkomende belangrijke markten en voor pediatrische patiënten, en om bijkomende indicaties te identificeren voor de ontwikkeling van leniolisib buiten APDS.
EER- en Britse markt
In februari 2023 maakte Pharming bekend dat het Committee for Human Medicinal Products (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) heeft besloten zijn beoordeling van de Marketing Authorisation Application (MAA) voor leniolisib te wijzigen in een standaardbeoordelingsschema. De lijst met vragen die Pharming van het EMA ontving bevatte een verzoek om bijgewerkte gegevens in te dienen van de lopende lange-termijn-extensiestudie die werd verzameld na de tussentijdse analyse in de oorspronkelijke MAA. Zoals eerder aangekondigd, verwachten we in mei 2023 te antwoorden op de lijst met vragen van het CHMP en voorzien we dat het CHMP in de tweede helft van 2023 zijn advies over de leniolisib MAA zal uitbrengen. We verwachten dat de Europese handelsvergunning ongeveer twee maanden later zal volgen.
In het Verenigd Koninkrijk en in overeenstemming met de European Commission Decision Reliance Procedure (ECDRP), zijn we voornemens het leniolisib-dossier in te dienen bij de Britse Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) binnen vijf dagen na een positief CHMP-advies, naar verwachting in de tweede helft van 2023.
Japan
Op 9 maart 2023 hebben we een aanvraag voor een Orphan Drug Designation (ODD) ingediend bij het Ministerie van Gezondheid, Arbeid en Welzijn (MHLW) in Japan. Wij verwachten in het tweede kwartaal van 2023 een klinische studie te starten in Japan voor APDS-patiënten van 12 jaar en ouder. We verwachten leniolisib in Japan op de markt te brengen direct na goedkeuring door de toezichthoudende instanties.
Pediatrische klinische st