Arrowhead Research « Terug naar discussie overzicht

Forum Arrowhead Research geopend

8.383 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 260 261 262 263 264 265 266 267 268 269 270 ... 416 417 418 419 420 » | Laatste
Piddy
0
from "notsofast" on discord: "A couple of tidbits for context from HCW report. PT estimates wholly owned liver TRIM programs to generate at least $8 bill peak annual revs (APOC 3 at $3.5 b and ANG at $2.5 b) and partnered peak annual at $12 bill. Also, he was very positive on C3, says has pipeline in a pipeline potential. It is not currently in his $100 price target. Partnered programs provide “robust long term non dilutive funding”. We find current valuation”highly compelling”.
His model has 85% success rate on AAT; 70% APOC and ANG; 10% for HIF and ENaC. Partnered are 75% Olpasiran and 3898 and 60% for HSD."

from me: interesting that arwr took a 30 percent hit on enac tox, when the program is given a 10 percent success estimate making it a small percentage of the composite. also, note that as drugs file cta's for p3 their probability of success increases....so the current pt may soon be adjusted upwards....also, nice to see someone validate the pt's that robert has been generating. (and the immense potential that hparch saw a long time ago)

De zoektocht naar dat gehele HCW rapport is nu wel begonnen ;-)
Ik bedoel wanneer duikt dat op op het www...
Piddy
1
Stevig after hours volume gisteren : 185K ...
Nu de koers nog wat optillen naar kerst niveau.
Storm550
1
Op Discord wordt gepraat over ARO-AAT en 2025. Volgens mij is het niet zo ingewikkeld. CA zei in de laatste conference call: "The program is on schedule and we continue to be confident about its potential. We have begun a productive dialogue with FDA about approvable endpoints and the potential for an accelerated approval pathway."

Er lopen op dit moment twee onderzoeken: SEQUOIA (einddatum 13 juli 2022; blinded; 40 deelnemers) en AROAAT2002 (einddatum 23 augustus 2023; open label; 16 deelnemers). Van de laatste studie krijgen we regelmatig de updates.

De uitslag van SEQUOIA gaat m.i. bepalen hoelang het duurt voordat ARO-AAT op de markt komt. Is het goed nieuws, dan mag Arrowhead waarschijnlijk direct goedkeuring aanvragen en komt de goedkeuring misschien ergens in de 2e helft van 2023. Hebben we pech, dan moet er een fase 3 komen. Dan is 2025 misschien nog te optimistisch. Er is een theoretische kans dat de FDA de data uit SEQUOIA al eerder wil zien. Persoonlijk reken ik op goedkeuring eind 2023/begin 2024.
Piddy
0
FYI, Revision to AAT Patent accepted Dec. 21st
United States Patent 11,203,756
Li , et al. December 21, 2021
Alpha-1 antitrypsin (AAT) RNAi agents, compositions including AAT RNAi agents, and methods of use

Abstract
RNAi agents for inhibiting the expression of the alpha-1 antitrypsin (AAT) gene, compositions including AAT RNAi agents, and methods of use are described. Also disclosed are pharmaceutical compositions including one or more AAT RNAi agents together with one or more excipients capable of delivering the RNAi agent(s) to a liver cell in vivo. Delivery of the AAT RNAi agent(s) to liver cells in vivo inhibits AAT gene expression and treats diseases associated with AAT deficiency such as chronic hepatitis, cirrhosis, hepatocellular carcinoma, transaminitis, cholestasis, fibrosis, and fulminant hepatic failure.
Hulskof
0
Alnylam Submits CTA Application for ALN-APP, an Investigational RNAi Therapeutic for the Treatment of Alzheimer’s Disease and Cerebral Amyloid Angiopathy

The Company plans to initiate the Phase 1 study in patients with early-onset AD in early 2022, upon obtaining MHRA approval, and expects to report initial human data at or around year-end 2022.

investors.alnylam.com/press-release?i...

Wie zag dit aankomen?
Piddy
0
Geen idee of de investeerders daarom schrikken.
Heilige graal maar lange onzekere weg ?
Ik gis maar.
Momenteel wel zo'n -6 % daar...
holenbeer
2
quote:

Piddybull. schreef op 22 december 2021 16:26:

Geen idee of de investeerders daarom schrikken.
Heilige graal maar lange onzekere weg ?
Ik gis maar.
Momenteel wel zo'n -6 % daar...
Alzheimers is dit jaar een vechtmarkt. Biogen heeft goedkeuring voor hun middel, maar dat is op een erg controversiële manier gegaan en ze verkopen bijna niks, waarschijnlijk vanwege de ernstige neveneffecten en de geringe effectiviteit.
In Europa is het advies voor goedkeuring negatief. Was het in USA ook, maar daar heeft de FDA niet naar geluisterd.

Concurrerende kandidaten hebben het erg moeilijk, misschien doordat het huidige amyloid-paradigma krampachtig probeert andere benaderingen tegen te houden? Het is een enorme potentiële markt. Niet alleen van medicijnen, maar ook van zorgverleners, hulpmiddelen enz. Als er een goed medicijn zou zijn, raken heel veel partijen 100-en miljarden aan omzet kwijt.

En daarbij is ruim 99 % van de Alzheimers-kandidaten gefaald, dus de kans op succes is historisch niet groot. siRNA zou theoretisch natuurlijk een grotere kans kunnen hebben, maar daar gelooft niet iedereen in, blijkbaar.
Storm550
1
De kans is groot dat de siRNA doet wat het moet doen, de productie van een eiwit uitschakelen. Of dat vervolgens het gewenste effect heeft, is nog maar zeer de vraag. Een goed voorbeeld was wat Ionis deed met de ziekte van Huntington. De productie van HTT werd geremd, maar dat bleek vervolgens geen effect te hebben op de progressie van de ziekte.
holenbeer
2
quote:

Storm550 schreef op 22 december 2021 16:45:

De kans is groot dat de siRNA doet wat het moet doen, de productie van een eiwit uitschakelen. Of dat vervolgens het gewenste effect heeft, is nog maar zeer de vraag. Een goed voorbeeld was wat Ionis deed met de ziekte van Huntington. De productie van HTT werd geremd, maar dat bleek vervolgens geen effect te hebben op de progressie van de ziekte.
Dat is zeker de vraag. We weten nog niet precies wat de oorzaken zijn van Alzheimer's, en ook niet hoeveel varianten er zijn, met wellicht verschillende oorzaken. Waarschijnlijk is voor succesvolle behandeling ooit een combo van middelen en werkingsmechanismen nodig.
De huidige middelen werken niet echt, ondanks tientallen miljarden die in ontwikkeling zijn gestopt. Er zijn wel enkele interessante kandidaten in fase 3 nu, die zich niet richten op de ameloid hypothese en die goede resultaten in fase 2 hadden.

Maar wel goed om te zien dat er blijkbaar meer en meer vertrouwen komt in stappen buiten de lever, en zelfs stappen in CNS. Als alleen al de delivery zou werken, nog los van het therapeutisch effect, ben je alweer een stap verder met zijn allen.
Tom3
0
quote:

holenbeer schreef op 22 december 2021 16:40:

[...]
Alzheimers is dit jaar een vechtmarkt. Biogen heeft goedkeuring voor hun middel, maar dat is op een erg controversiële manier gegaan en ze verkopen bijna niks, waarschijnlijk vanwege de ernstige neveneffecten en de geringe effectiviteit.
In Europa is het advies voor goedkeuring negatief. Was het in USA ook, maar daar heeft de FDA niet naar geluisterd.

Concurrerende kandidaten hebben het erg moeilijk, misschien doordat het huidige amyloid-paradigma krampachtig probeert andere benaderingen tegen te houden? Het is een enorme potentiële markt. Niet alleen van medicijnen, maar ook van zorgverleners, hulpmiddelen enz. Als er een goed medicijn zou zijn, raken heel veel partijen 100-en miljarden aan omzet kwijt.

En daarbij is ruim 99 % van de Alzheimers-kandidaten gefaald, dus de kans op succes is historisch niet groot. siRNA zou theoretisch natuurlijk een grotere kans kunnen hebben, maar daar gelooft niet iedereen in, blijkbaar.
Ik had tot voor kort een hoge pet op van prof. Scheltens (nu wat minder na het Biogen debacle) en ik ben aandeelhouder geweest van wat nu Vivoryon heet, Scheltens was geloof adviseur daar. Alzheimer blijft een groot raadsel. Het is niet te bevatten hoeveel denkkracht hierop ingezet is en dat er zo weinig uitgekomen is. Ik gun iedereen een groot succes. Het is echt een vreselijke ziekte.
mvdln
0
Bolero pikt het nieuws van ARWR nu ook op:

Arrowhead Pharmaceuticals kocht 13 are land in Verona Technology Park

Biofarmaceutisch bedrijf Arrowhead Pharmaceuticals (koers aandeel: -0,6%) kocht 13 are land in het Verona Technology Park in Verona. Het wil er een geneesmiddelenproductiefaciliteit van zo’n 140.000 vierkante voet en een laboratorium- en kantoorfaciliteit ongeveer 115.000 vierkante voet ontwikkelen, ter ondersteuning van zijn procesontwikkeling en analytische activiteiten. De kostprijs van de plannen bedraagt zo’n 200 à 250 miljoen dollar en moet 250 nieuwe banen opleveren. De bouw zal in het eerste kwartaal van 2022 starten.
Piddy
0
Ok.
Ik stuurde Tom Simonts gisterenavond een tweet puur als info.
Op zich erg goed nieuws dat hij er ook mee aan de slag ging.
Had ik niet direct gedacht dat deze vernoemenswaardig zou zijn.
Ik weet van hem persoonlijk dat hij er enkele gekocht heeft ;-)

Op zich netjes dat we al een erg goeie Belgische analist mee hebben denk ik.

Bijlage:
Piddy
0
Spijtig.
We zijn er niet aanwezig blijkbaar.

twitter.com/bradloncar/status/1473768...

IVM Vorige post stuurde ik het gisterenmorgen om 07:00 .
Keek ik even na want anders klopte het niet.
harvester
0
quote:

Piddybull. schreef op 23 december 2021 11:54:

Spijtig.
We zijn er niet aanwezig blijkbaar.

twitter.com/bradloncar/status/1473768...

IVM Vorige post stuurde ik het gisterenmorgen om 07:00 .
Keek ik even na want anders klopte het niet.

Kennelijk niet maar dit dat overzicht in het Twitter bericht lijkt niet helemaal compleet.
Misschien heeft Arrowhead voorlopig geen geld nodig en hoeft het ook daar niet te zijn voor contacten met potentiële nieuwe partners.
Ze hebben er al een aantal en de handen vol aan waar ze mee bezig zijn.

Aanwezig zijn in ieder geval Anavex, Affimed en Novartis.
Wellicht dat die momenteel meer behoefte hebben om hun verhaal breder uit te dragen onder investeerders.
harvester
0
quote:

mvdln schreef op 23 december 2021 07:18:

Bolero pikt het nieuws van ARWR nu ook op:

Arrowhead Pharmaceuticals kocht 13 are land in Verona Technology Park

Biofarmaceutisch bedrijf Arrowhead Pharmaceuticals (koers aandeel: -0,6%) kocht 13 are land in het Verona Technology Park in Verona. Het wil er een geneesmiddelenproductiefaciliteit van zo’n 140.000 vierkante voet en een laboratorium- en kantoorfaciliteit ongeveer 115.000 vierkante voet ontwikkelen, ter ondersteuning van zijn procesontwikkeling en analytische activiteiten. De kostprijs van de plannen bedraagt zo’n 200 à 250 miljoen dollar en moet 250 nieuwe banen opleveren. De bouw zal in het eerste kwartaal van 2022 starten.
Ze gaan er dus zelf voor en willen in deze fase niet overgenomen worden.
de tuinman
0
quote:

Hulskof schreef op 23 december 2021 16:15:

[...]

Geef eens een samenvatting, Piddy. ;-)
Hahaha, ja pls.
8.383 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 260 261 262 263 264 265 266 267 268 269 270 ... 416 417 418 419 420 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd 30 apr 2024 22:00
Koers 22,630
Verschil -0,500 (-2,16%)
Hoog 23,170
Laag 22,590
Volume 783.024
Volume gemiddeld 1.250.535
Volume gisteren 712.149

EU stocks, real time, by Cboe Europe Ltd.; Other, Euronext & US stocks by NYSE & Cboe BZX Exchange, 15 min. delayed
#/^ Index indications calculated real time, zie disclaimer, streaming powered by: Infront