Arrowhead Pharmaceuticals start Fase 2 GATEWAY-studie van ARO-ANG3 voor de behandeling van homozygote familiaire hypercholesterolemie
26 april 2022 om 07:30 uur EDT
PASADENA, Californië.--(BUSINESS WIRE)--Apr. 26, 2022-- Arrowhead Pharmaceuticals Inc.(NASDAQ: ARWR) heeft vandaag aangekondigd dat het de eerste patiënten in fase 2 heeft gedoseerdPOORTklinische studie van ARO-ANG3 in onderzoek voor de behandeling van patiënten met homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH). ARO-ANG3 is het onderzoeksgeneesmiddel voor RNA-interferentie (RNAi) van het bedrijf, ontworpen om de hepatische expressie van angiopoietine-achtig eiwit 3 (ANGPTL3), een door de lever gesynthetiseerde remmer van lipoproteïnelipase en endotheliaal lipase, tot zwijgen te brengen, en wordt ontwikkeld als een behandeling voor patiënten met gemengde dyslipidemie .
Javier San Martin, MD, chief medical officer bij Arrowhead, zei: "HoFH is de meest ernstige en zeldzame vorm van familiale hypercholesterolemie. Indien onbehandeld, kan HoFH vanaf de vroege tienerjaren hartaandoeningen veroorzaken. De GATEWAY Fase 2 klinische studie zal de werkzaamheid en veiligheid evalueren bij patiënten met HoFH, zodat we het potentieel van ARO-ANG3 kunnen beoordelen om een ??nieuwe behandelingsoptie te zijn voor patiënten die nog steeds een aanzienlijke onvervulde medische behoefte hebben.”
POORT, ook wel AROANG3-2003 ( NCT05217667 ) genoemd, is een open-label fase 2-klinische studie om de werkzaamheid en veiligheid van ARO-ANG3 in onderzoek te evalueren bij maximaal 16 proefpersonen met HoFH. Twee dosisniveaus van ARO-ANG3 (200 mg en 300 mg) zullen worden geëvalueerd bij proefpersonen met gedocumenteerde HoFH op basis van genotype of klinische criteria, en met nuchtere LDL-C hoger dan 100 mg/dL (2,59 mmol/L) en nuchtere triglyceriden minder dan 300 mg/dL (3,39 mmol/L) bij screening. De proefpersonen krijgen op dag 1 en dag 84 een subcutane injectie met ARO-ANG3 en komen mogelijk in aanmerking voor deelname aan een optioneel open-label verlengingsonderzoek. Het primaire doel van dePOORTstudie is om de werkzaamheid en veiligheid van ARO-ANG3 te evalueren bij proefpersonen met HoFH en het primaire eindpunt is de procentuele verandering in nuchter berekend LDL-C vanaf baseline tot week 24.
Arrowhead heeft onlangs de inschrijving voltooid in de lopende fase 2bARCHES-2 klinische studie ter evaluatie van ARO-ANG3 bij meer dan 180 patiënten met verhoogde low-density lipoproteïne LDL-C en triglyceriden. De afronding van deze studie wordt verwacht rond het einde van dit jaar en het bedrijf is van plan om de topline-gegevens in de eerste helft van 2023 vrij te geven.