Beur schreef op 12 juni 2020 20:15:
[...]Nee zo simpel is het toch niet.
Met "hetzelfde product als de marktleider" doel je waarschijnlijk op Cinryze dat eveneens C1-remmer produceert maar dan op basis van bloedplasma. Cinryze is overigens geen marktleider op het gebied van HAE-medicatie, dat is Takhzyro.
De C1-remmers Ruc en Cinryze zijn
nagenoeg gelijk maar niet helemaal. Ze hebben bijvoorbeeld een verschillend glycosylatie-patroon ( het proces waarbij suikers gekoppeld worden aan het betreffende eiwit). En die van elkaar verschillende glycosylering lijkt er nu voor te zorgen dat Ruc bij sommige andere toepassingen dan HAE, bijvoorbeeld bij AKI/DGF, mogelijk wel van nut kan zijn en producten op basis van plasma, (zoals Cinryze) niet. Diverse eerste onderzoeken hebben daarvoor aanwijzingen geleverd. Daar ligt dus in theorie nog steeds een markt voor Pharming.
Verder zal een een concurrent die eveneens C1-remmer op basis van bloedplasma zou willen gaan produceren aanlopen tegen een steeds geringere beschikbaarheid van voldoende bloedplasma. Niet voor niets ook stappen alle nieuwe ontwikkelaars van HAE-medicatie over op niet-plasma gerelateerde produkten. Zelfs plasma-giganten als Takeda/Shire en CSL Behring!!