Sijmen de Vries, Chief Executive Officer van Pharming, zegt:
“Ik ben verheugd dat we dit jaar, na het initiële negatieve effect van Covid-19 op onze
verkopen, elk daaropvolgend kwartaal een voortgaande omzetgroei hebben kunnen
melden. Dit is te danken aan de instroom van nieuwe patiënten en de toenemende vraag
naar onze producten. Met onze onderliggende kernactiviteiten als fundament blijven we,
eendachtig onze strategie, investeren in toekomstige groei door ontwikkeling en
verbreding van onze pijplijn en expansie door de inzet van onze eigen expertise. Te denken
valt hierbij aan de in-licentiëring van OTL-105 van Orchard Therapeutics in juli 2021. OTL105 is een experimentele gentherapie die erfelijk angio-oedeem zou kunnen genezen.
Daarnaast investeren we in toenemende mate in de voorbereidingen op de lancering van
leniolisib in het vierde kwartaal van 2022, onder voorbehoud van goedkeuring door de
toezichthoudende instanties.
Ik kijk uit naar de data van de registratiestudie met leniolisib, die we begin 2022
verwachten. Leniolisib kan het leven van patiënten met APDS, een zeldzame
immuunsysteem-aandoening, substantieel verbeteren en biedt Pharming een mogelijk
transformerend commercieel perspectief.”
2
Operationele hoofdpunten (Q3 2021)
• Strategische samenwerking met Orchard Therapeutics, een wereldwijde leider op het
gebied van gentherapie, voor het onderzoeken, ontwikkelen, produceren en
commercialiseren van OTL-105, een nieuwe experimentele ex-vivo autologe
hematopoëtische stamcel (HSC) -gentherapie voor de behandeling van erfelijk angiooedeem (HAE). OTL-105 is ontworpen om het niveau C1-esteraseremmer (C1INH) in het
bloed van HAE-patiënten te verhogen ter voorkoming van HAE-aanvallen.
• Exclusieve licentieovereenkomst met NewBridge Pharmaceuticals voor de distributie van
RUCONEST® in het Midden-Oosten en Noord-Afrika.
• Topline-resultaten van twee gerandomiseerde, open-label, gecontroleerde, klinische
pilot-studies met patiënten die in het ziekenhuis waren opgenomen met COVID-19 en
werden behandeld met RUCONEST® ter preventie van een ernstige SARS-CoV-2-infectie.
De resultaten van deze onderzoeken ondersteunen de initiële hypothese van Pharming
over de noodzaak van het onder controle houden van het hyper-inflammatoire proces bij
patiënten met een ernstige COVID-19-infectie. De resultaten worden geanalyseerd ter
voorbereiding op het ontwerp van toekomstige klinische studies met RUCONEST® voor de
behandeling van COVID-19 en andere niet-COVID-19-aandoeningen.
• Voortgaande investeringen in de pijplijn, waaronder aanzienlijke bedragen in de
voorbereidingen op de lancering van leniolisib, die wordt verwacht in het vierde kwartaal
van 2022, afhankelijk van goedkeuring door toezichthoudende instanties.
Financiële hoofdpunten
• De omzet steeg met 6% van US$ 49,7 miljoen in het tweede kwartaal van 2021 tot US$
52,9 miljoen in het derde kwartaal, dankzij het aanhoudende herstel van de omzet na de
impact van COVID-19 op de Amerikaanse gezondheidszorgeconomie in het eerste
kwartaal van 2021, zoals gemeld in de rapportages over het eerste en tweede kwartaal
van 2021. De omzet over de eerste negen maanden van 2021 kwam uit op US$ 146,1
miljoen, 4% lager vergeleken met de eerste negen maanden van 2020 (US$ 151,9 miljoen).
• De verkopen van RUCONEST® in de VS bleven zich in het derde kwartaal van 2021
herstellen, kwartaal-op-kwartaal namen de verkopen met 6% toe tot US$ 51,1 miljoen (Q2
2021: US$ 48,4 miljoen), gedreven door een toename van het aantal patiënten en de vraag
naar producten. In de eerste negen maanden van 2021 bedroeg de omzet in de VS US$
141,1 miljoen, een daling van 3% ten opzichte van de US$ 145,9 miljoen in de eerste negen
maanden van 2020.
• De verkopen in Europa en de rest van de wereld (RoW) daalden in de eerste negen
maanden van 2021 tot US$ 5,0 miljoen (9M 2020: US$ 6,1 miljoen). In het derde kwartaal
van 2021 bedroegen de verkopen in Europa en de RoW US$ 1,9 miljoen, een stijging van
58% ten opzichte van het tweede kwartaal (US$ 1,2 miljoen), voornamelijk als gevolg van
fasering in de bestellingen.
• De brutowinst bedroeg in de eerste negen maanden van 2021 US$ 130,6 miljoen, een
daling van 3% in vergelijking met de eerste negen maanden van 2020 (US$ 135,3 miljoen).
De brutowinst steeg echter met 4% in vergelijking met het tweede kwartaal van 2021, in
lijn met de hogere kwartaal-op-kwartaalverkopen.
• Het bedrijfsresultaat (operationele winst) over de eerste negen maanden van 2021
bedroeg US$ 15,3 miljoen, een daling van 72% ten opzichte van de eerste negen maanden
van 2020 (US$ 57,7 miljoen). Dit houdt verband met aanzienlijke investeringen in de
pijplijn, waaronder eenmalige kosten van de vooruitbetaling van US$ 13,1 miljoen dollar
voor de in-licentiëring van OTL-105 van Orchard Therapeutics in het derde kwartaal van
2021 en hogere kosten voor business development, inclusief kosten in verband met
compliance en verzekeringen, zoals hieronder gespecificeerd. Zonder de vooruitbetaling
voor OTL-105 zou de operationele winst US$ 28,4 miljoen hebben bedragen, vergeleken
met US$ 17,3 miljoen in het gehele eerste halfjaar van 2021.
• Overige bedrijfskosten stegen tot US$ 116,4 miljoen vergeleken met US$ 78,5 miljoen over
de eerste negen maanden van 2020. De stijging houdt verband met investeringen in
Pharmings lange-termijngroei, met hogere R&D-uitgaven; de kosten van de OTL-105-
licentie (US$ 13,1 miljoen); voorbereidingen voor de lancering van leniolisib, alsmede in
4
productiekosten voor leniolisib; een toename van het aantal werknemers ter
ondersteuning van de groei; een aanzienlijke stijging van de verzekeringskosten als gevolg
van de Nasdaq-notering; en een toename van op aandelen gebaseerde beloningen en
hogere compliance- en accountantskosten in verband met de recente notering aan de
Amerikaanse Nasdaq, zoals eerder gemeld in de rapportages over het eerste en het
tweede kwartaal van 2021.
• De nettowinst over de eerste negen maanden van 2021 bedroeg US$ 13,9 miljoen, een
daling van 49% vergeleken met de eerste negen maanden van 2020 (US$ 28,9 miljoen).
Deze daling was voornamelijk het gevolg van de initiële in-licentiëring van OTL-105 (US$
13,1 miljoen), die leidde tot een lager bedrijfsresultaat, met anderzijds een gunstig effect
van valutakoersen en lagere financieringskosten.
• Geldmiddelen en kasequivalenten, samen met aan restricties onderhevige geldmiddelen,
daalden van US$ 206,7 miljoen eind 2020 tot US$ 184,8 miljoen aan het einde van Q3
2021. Dit is het resultaat van een positieve kasstroom uit bedrijfsactiviteiten van US$ 21,9
miljoen die resteerde na de eenmalige betaling van US$ 13,1 miljoen aan Orchard
Therapeutics, verminderd met investeringen en negatieve financieringskasstromen van in
totaal US$ 42,9 miljoen. Deze US$ 42,9 miljoen omvat investeringen in
productiefaciliteiten en de betaling van de laatste mijlpaal van US$ 25,0 miljoen dollar aan
Bausch Health Inc. in het tweede kwartaal van 2021 in verband met de terugkoop van de
Noord-Amerikaanse RUCONEST®-rechten in 2016.