Pharming kondigt presentatie aan van positieve fase III studieresultaten met leniolisib in APDS op de jaarlijkse bijeenkomst van de Clinical Immunology Society 2022
Hoofdonderzoeker Dr. V. Koneti Rao presenteert studiegegevens ter ondersteuning van de nog goed te keuren behandeling voor geactiveerd PI3K-deltasyndroom (APDS)
Leiden, 28 maart 2022 -Pharming Group N.V. ("Pharming" of "de Onderneming") (EURONEXT Amsterdam: PHARM / Nasdaq: PHAR) maakt bekend dat hoofdonderzoeker V. Koneti Rao, MD, FRCPA, arts in de Primary Immune Deficiency Clinic van de National Institutes of Health in Bethesda, Maryland, tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van de Clinical Immunology Society (CIS) 2022 in Charlotte, North Carolina, de positieve data zal presenteren van de klinische fase III-studie met leniolisib voor patiënten met geactiveerd fosfoinositide-3-kinase-delta (PI3Kd)-syndroom (APDS).
De presentatie voor vindt plaats op 1 april 2022 van 17.30 uur tot 17.45 uur Nederlandse tijd en is zowel fysiek als virtueel toegankelijk. Om hierbij aanwezig te zijn kunt u zich hier aanmelden.
Leniolisib wordt ontwikkeld voor de gerichte behandeling van APDS, een zeldzame primaire aandoening aan het immuunsysteem veroorzaakt door genetische afwijkingen en waarvoor momenteel nog geen goedgekeurde therapie bestaat. Op 2 februari 2022 maakte Pharming bekend dat de fase III-studie met leniolisib, gesponsord door Novartis, aan beide co-primaire eindpunten had voldaan door het aantonen van verbeteringen in lymfoproliferatie en correctie van het immunofenotype, en dat de behandeling door patiënten goed werd verdragen.
Pharming is voornemens om in de eerste helft van 2022 te starten met het wereldwijd indienen van registratieaanvragen voor leniolisib, een klein molecuul PI3Kd-remmer, gevolgd door, op voorwaarde van goedkeuring, lancering van de therapie in de VS in het eerste kwartaal van 2023 en een reeks Europese lanceringen in de tweede helft van 2023.
Nicholas Hartog, MD, FAAAAI, FACAAI, allergoloog en immunoloog in het Spectrum Health Helen Devos Children's Hospital in Grand Rapids, Michigan, VS, zegt:
"Ik kijk ernaar uit meer te horen over de positieve resultaten van deze fase III-studie met leniolisib bij patiënten met APDS. Een veelbelovende therapie voor deze zeldzame en uitdagende ziekte geeft artsen zoals ik de hoop dat de zorg voor patiënten met deze aandoening kan worden verbeterd en hun symptomen kunnen worden aangepakt. We zijn bijzonder enthousiast voor deze groep patiënten dat de introductie van een specifiek op hen individueel afgestemde therapie aanstaande lijkt."
Anurag Relan, Chief Medical Officer van Pharming, vult aan:
"Pharming committeert zich aan de ontwikkeling van nieuwe therapieën voor mensen met zeldzame aandoeningen. We zullen met regelgevende instanties over de hele wereld nauw gaan samenwerken om deze vernieuwende therapie beschikbaar te krijgen voor artsen die de zorg hebben over patiënten met primaire immuundeficiënties. We kijken uit naar voortzetting van het ontwikkelingsprogramma dat moet leiden tot de eerste gerichte therapie voor APDS. Deze aandoening heeft een grote impact op het leven van patiënten voor wie behandeling tot nu toe beperkt bleef tot ondersteunende therapieën, zoals antibiotica en immunoglobulinevervangingstherapie."
In zijn presentatie tijdens een plenaire sessie getiteld "Precisiegeneeskunde voor hyper-inflammatoire aandoeningen" (Precision Medicine for Hyperinflammatory Disorders), zal Dr. Rao ingaan op het ontwerp van de klinische studie, de primaire en secundaire studiedata delen en de dispositie en veiligheidsresultaten van de patiënt gedetailleerd beschrijven. De jaarlijkse CIS-bijeenkomst zal gewijd zijn aan het onderzoeken van immuundeficiëntie en ontregeling.