Pharming « Terug naar discussie overzicht

Pharming februari 2024

3.429 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 55 56 57 58 59 60 61 62 63 64 65 ... 168 169 170 171 172 » | Laatste

Omlaag ↓

BioBio 12 februari 2024 11:20

quote:
Winst gevend schreef op 12 februari 2024 10:20:
Er zijn 415 Joenja patiënten nodig om een jaaromzet te halen gelijk aan die van Ruconest.
Die 200 miljoen omzet is dus alleen te behalen inclusief een Europese goedkeuring?

Of verkijk ik mij in de grootte van de markten in Australië, Canada en Japan?

Vergeet ook niet de 1100 geïdentificeerde patiënten met varianten die mogelijk als APDS kan worden geclassificeerd. PB van 8 januari

Natal 12 februari 2024 11:23

wel even opletten dat het alle leeftijden betreft:

PATIENT INCLUSION – FIRST STEPS
APDS Registry - a level 3 ESID Registry project
Study Document Version Date Page(s)
APDS Registry Instruction Patient Inclusion 03 09.03.2021 1 of 1
All essential documents for download: www.uniklinik-freiburg.de/cci/studien...
For username and password please contact: annette.uhlmann@uniklinik-freiburg.de
Inclusion criteria
1. male and female patients with a PIK3CD or PK3R1 mutation, all ages
2. patients (or their legal representatives) able to communicate with the investigator, to understand and comply
with the requirements of the registry project and to provide (or having provided) informed consent including
the confirmation that the data may be used for industry-sponsored stud

G. Hendriks 12 februari 2024 11:26

quote:
Winst gevend schreef op 12 februari 2024 10:20:
Er zijn 415 Joenja patiënten nodig om een jaaromzet te halen gelijk aan die van Ruconest.
Die 200 miljoen omzet is dus alleen te behalen inclusief een Europese goedkeuring?

Of verkijk ik mij in de grootte van de markten in Australië, Canada en Japan?

Je gaat in je berekening dus uit van ruim een half miljoen per patiënt zoals in de VS.. Dat gaat ‘m in Europa in ieder geval niet worden. Van de andere landen weet ik het niet. Overigens schijnt Japan na de VS het grootste afzetland te zijn voor medicijnen, meen ik me te herinneren.

High Finance 12 februari 2024 11:26

quote:
JvH schreef op 12 februari 2024 06:56:
[...]

Mijns inziens is EMA de laatste trigger. Mochten ze goedkeuring krijgen, komt bij opening ongeveer 10 a 20 procent erbij en net als na goedkeuring FDA, gaat het naar beneden na een 30 procent hogere opening.

De koers terugval na FDA goedkeuring kwam m.i. omdat het nog lang duurde voordat het Leniolisib productieapparaat opgezet zou zijn en patiënten gevonden zouden worden.

Dat is nu niet meer het geval. Joenja wordt al volop aan de man gebracht in de USA en in anticipatie op Leniolisib goedkeuring door de EMA zullen er al voorraden Joenja klaar liggen en is er al opgeschaald zodat, na prijsstelling, Joenja direct op de markt kan worden gebracht en dus direct omzet en winst gaat genereren
De patiënten zijn immers ook al grotendeels opgespoord en in de medische wereld wordt Leniolisib/Joenja steeds bekender.

M.i. zullen we daarom ook een structureel hogere koers gaan zien mits de EMA goedkeurt, aangezien er dan geen obstakels meer zijn voor Pharming om meer omzet te genereren.
Enkel snelheid waarin Joenja in Europa/UK/Australie/Japan aan de man wordt gebracht zal dan invloed hebben op de koers.
Ook de kosten zullen af gaan nemen, de grootste kosten m.b.t. opstart Joenja zijn immers al achter de rug.
Hierdoor zal ook de (nog steeds stijgende) ruconest omzet een grotere bijdrage leveren aan de winst.

Braniek 12 februari 2024 11:35

quote:
ffwachten nog schreef op 11 februari 2024 20:35:
[...]
OMG! Onze eeuwige brugpieper de opschepper over (onmogelijke) grote winsten bij o.a. Delta Lloyd gaat iets over anderen zeggen, WHOEHAHAHA, het moet niet gekker worden... Alhoewel, het is het pharming forum. Heerlijk weer, vermakelijk forum. Delta Lloyd, voor een habbekrats (Ik meen iets van € 5,40 naar Nat. Ned.destijds). Tuurlijk joh. Oh ja, die Lemsteraak was verkocht en de Hymer gekocht door dezelfde persoon...Lastig hoor allemaal...

Delta Lloyd gerealiseerd 25.930,56 rendement
Delta Lloyd Keuze dividend 1.499,56 rendement na aftrek div.belasting.
gezien geinvesteerd bedrag een habbekrats.haha

Braniek 12 februari 2024 11:42

quote:
Japaho schreef op 12 februari 2024 08:30:
[...]`

Ik ook, dat is mijn daghandel strategie. Vandaag een ritje Besi in de planning.

en.....?

BassieNL 12 februari 2024 12:01

quote:
G. Hendriks schreef op 12 februari 2024 11:18:
[...]

Waar leid je dat uit af?

Het is een vraag.

Ik dacht ik ooit ergens gelezen had, dat in enkele grote EU landen een hoger aantal patiënten bekend/geregistreerd is (per 1 mio inwoners) dan in de VS.

Braniek 12 februari 2024 12:01

quote:
Rikos schreef op 12 februari 2024 08:58:
[...]

De middelbare scholen hebben vakantie.

ja zodra ik verschijn ben jij er ook weer. verder nog iets inhoudelijks? jij staat in het rijtje van GH en Beur las ik. DUS KOM OP

Natal 12 februari 2024 12:06

ESID Grand Rounds 11: Treatment in APDS & the 2nd APDS registry investigator meeting

youtu.be/AQ9nlc2vfks?si=yLXL9TZtyq--5CBp

over HSCT vanaf : 35:34 komt als behandeling er niet zo best van af.

Daarna wordt leniolisib besproken. Nou dat is hosanna hoor :-) phase 3 trial was destijds nog niet klaar.

De amateur 12 februari 2024 12:06

quote:
BassieNL schreef op 12 februari 2024 12:01:
[...]
Het is een vraag.

Ik dacht ik ooit ergens gelezen had, dat in enkele grote EU landen een hoger aantal patiënten bekend/geregistreerd is (per 1 mio inwoners) dan in de VS.

Even geleden maar in Frankrijk hadden ze al meer dan 60 patienten gevonden zonder al teveel moeite. Dat is al ongeveer 1 op de miljoen.

Braniek 12 februari 2024 12:11

quote:
Winst gevend schreef op 12 februari 2024 11:16:
.
@ Natal, bedankt voor de link.

www.uniklinik-freiburg.de/fileadmin/m...

Het landschap van APDS Europa:

kijk dat is inhoudelijk posten. AB

Natal 12 februari 2024 12:14

youtu.be/AQ9nlc2vfks?si=ZpxQ5F1LiSIgmgZA

1:31.:54 over de registratie

171 patienten nov 2022

G. Hendriks 12 februari 2024 12:36

quote:
BassieNL schreef op 12 februari 2024 12:01:
[...]
Het is een vraag.

Ik dacht ik ooit ergens gelezen had, dat in enkele grote EU landen een hoger aantal patiënten bekend/geregistreerd is (per 1 mio inwoners) dan in de VS.

Ik meen dat in Frankrijk meer dan 1,5 : 1.000.000 patiënten zijn geregistreerd. Maar als je naar bijvoorbeeld Spanje kijkt, dan biedt dat een schril contrast. Ook in Europa dus per land forse verschillen.

G. Hendriks 12 februari 2024 12:53

Overzicht beoordelingsprocessen aangevuld met Japan (waar natuurlijk eerst de trial nog moet worden afgerond). Ik zal in het vervolg alles in een bijlage zetten om het forum te vrijwaren van dit soort lappen tekst met voor een deel herhalingen. Overigens blijft mijn vraag over aanvullen van tijdlijnen in Israël staan.

Canada
- NDS ingediend juli 2023 met priority review (Priority Review Submission)
- tijdlijn: 10 dagen administratieve verwerking, 25 dagen screening (Pharming verwachte validering in 3Q 2023, site van overheid Canada geeft oktober 2023 voor acceptatie van de aanvraag), 180 dagen PR (ipv. standaard 45 dagen screening en 300 dagen regular review)
- tijdens screening en review kunnen onderbrekingen plaatsvinden vanwege vragen
- proces eindigt met een ‘notice of compliance’ of ‘notice of non-compliance’

www.canada.ca/en/health-canada/servic...

Australië
- toekenning PR in mei 2023
- indiening aanvraag in juli 2023
- acceptatie aanvraag in augustus 2023
- tijdlijn: 150 werkdagen PR vanaf acceptatie aanvraag (ipv. standaard 220 werkdagen)
- beoordeling in acht fasen met acht tussenmomenten (met een continu vraag-antwoordproces waardoor clockstops mogelijk niet nodig zijn)

www.tga.gov.au/resources/resource/gui...

Japan
- uitvoeren van de trials
- indiening NDA (incl. verplicht in beeld brengen uitkomst trials voor Japanners)
- beoordeling ‘orphan drug’ kost 9 maanden (algemeen medicijn 12 maanden)
- Mendan-meeting: vragen tijdens ‘face-to-face’ meeting na 2-3 maanden (doorgaans 10-20 vragen)
- een maand na de Mendan-meeting volgen schriftelijke vragen (doorgaans >100)
- compliancecheck en ondersteuning bij beantwoording vragen
- toets bij externe experts
- tweede ronde vragen na de ‘compliancecheck’ en vóór de ‘expertmeeting’ (doorgaans 10-20 vragen)
- expert review
- vergadering ‘drug committee’ of goedgekeurd kan worden
- vergadering Pharmaceutical Affairs and Food Sanitation Council met besluit over toelating

blogger.googleusercontent.com/img/b/R...

Israël
- aanvraag ingediend in juni 2023
- besluit verwacht in H1 2024

Natal 12 februari 2024 13:09

Echt moeilijk te vinden wat er in Israël gebeurt tav leniolisib HG.

www.gov.il/en/departments/units/clini...

Klik je door dan Hebreeuwse tekst

www.gov.il/he/departments/guides/prot...

Japaho 12 februari 2024 13:21

quote:
Braniek schreef op 12 februari 2024 11:42:
[...]

en.....?

Het kan niet altijd feest zijn he? Gewoon nog even paar dagen vasthouden...

G. Hendriks 12 februari 2024 13:31

quote:
Natal schreef op 12 februari 2024 13:09:
Echt moeilijk te vinden wat er in Israël gebeurt tav leniolisib HG.

www.gov.il/en/departments/units/clini...

Klik je door dan Hebreeuwse tekst

www.gov.il/he/departments/guides/prot...

Die kwam ik inderdaad ook tegen. Mijn Hebreeuws laat echter te wensen over en Google weet er ook geen raad mee.

voda 12 februari 2024 13:37

quote:
G. Hendriks schreef op 12 februari 2024 13:31:
[...]

Die kwam ik inderdaad ook tegen. Mijn Hebreeuws laat echter te wensen over en Google weet er ook geen raad mee.

Bij mij werkt het gewoon, zie bijlage.

Bijlage:

Natal 12 februari 2024 13:37

Je kan het vertalen op je mobiel HG. Gek genoeg krijg je een doorverwijzing naar .gov die overzichts site van clinical trials

Die puntjes rechtsboven en dan klapt er een menu open en ergens daarin staat: vertalen

voda 12 februari 2024 13:39

Zie vertaling:

Bijlage:

3.429 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 55 56 57 58 59 60 61 62 63 64 65 ... 168 169 170 171 172 » | Laatste

Aantal posts per pagina: 20 50 100 | Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd	10 jun 2024 11:50
Koers	0,779
Verschil	-0,011 (-1,39%)
Hoog	0,795
Laag	0,779
Volume	1.465.195
Volume gemiddeld	6.749.906
Volume gisteren	4.107.498

Pharming nieuws meer

31 mei	Slotcall: AEX struikelt voor de finis...
31 mei	Tegenslag bij EMA resulteert in tijdv...	1
30 mei	Europese goedkeuring voor leniolisib ...	1
21 mei	Jaarvergadering Pharming akkoord met ...	1
10 mei	RBC verlaagt koersdoel Pharming
08 mei	Update: Flinke omzetstijging Pharming	2
08 mei	AEX houdt 900 punten waarschijnlijk n...	2
19 apr	Pharming lost voor 123 miljoen euro a...
18 apr	Pharming rondt plaatsing obligaties af	5
18 apr	Pharming vervangt converteerbare lening	6