Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

Zakcentje schreef:

emea.europa.eu/pdfs/human/opinion/Rhu...

QUESTIONS AND ANSWERS ON RECOMMENDATION FOR THE REFUSAL OF THE MARKETING AUTHORISATION
for
RHUCIN
International non-proprietary name (INN): recombinant human C1 inhibitor
On 13 December 2007, the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) adopted a negative opinion, recommending the refusal of the marketing authorisation for the medicinal product Rhucin 150 U/ml powder for solution for injection, intended for the treatment of acute attacks of angioedema in patients with congenital C1 inhibitor activity deficiency. The company that applied for authorisation is Pharming Group N.V. It may request a re-examination of the opinion within 15 days of receipt of notification of this negative opinion.

--

What were the major concerns that led the CHMP to recommend the refusal of the marketing authorisation?
The CHMP was concerned that there was insufficient evidence to show the benefits and risks of Rhucin.
In particular, the available studies were too small to show how effective Rhucin is in treating more severe forms of the disease, such as swelling in the larynx (voice box), or how safe and effective the medicine is when given to a patient more than once.
There was also insufficient information over the likelihood of patients developing antibodies following repeated doses of Rhucin. The Committee was also concerned over the possible presence of impurities in Rhucin, which could come from the rabbit milk from which the active substance is extracted and could affect the medicine’s safety. The company had not demonstrated that the levels of the impurities or the antibodies could be measured in a reliable manner.
In addition, there were concerns that the choice of the dose of Rhucin had not been sufficiently justified.
At that point in time, the CHMP was of the opinion that the benefits of Rhucin in the treatment of acute attacks of angioedema did not outweigh its risks. Hence, the CHMP recommended that Rhucin be refused marketing authorisation.

quote:

beur schreef:

Dat kan je misschien wel stellen Sappas maar voorlopig hebben Pharming en de belegger daar mee te maken.Het is denkbaar dat de EMEA lichtelijk terughoudend is t.a.v. de transgene technologie maar goede comms en goed lobbywerk zijn dan van groot belang. Verder heeft de EMEA Atryn wel goedgekeurd.
Tot slot, i.t.t de FDA, schieten mij op dit moment geen twijfels over het juiste functioneren van de EMEA te binnen, behoudens die van Pharming en GTC-beleggers.

Groet, Beur

quote:

sappas schreef:

[quote=beur]
Dat kan je misschien wel stellen Sappas maar voorlopig hebben Pharming en de belegger daar mee te maken.Het is denkbaar dat de EMEA lichtelijk terughoudend is t.a.v. de transgene technologie maar goede comms en goed lobbywerk zijn dan van groot belang. Verder heeft de EMEA Atryn wel goedgekeurd.
Tot slot, i.t.t de FDA, schieten mij op dit moment geen twijfels over het juiste functioneren van de EMEA te binnen, behoudens die van Pharming en GTC-beleggers.

Groet, Beur
[/quote]
Jan natuurlijk hebben Pharming en de belegger met dit resultaat te maken en we zien ook de ellende bij diverse personen over dit besluit.

EMEA heeft toch behoorlijk geblunderd bij GTCB en ze zijn toen ook op hun beslissing moeten terugkomen.

Als je een goed overleg hebt over de indiening van een product met de EMEA en je krijgt van te voren nog de Orphan Drug Status dan vraag ik me af of de EMEA wel duidelijk is in wat ze nu precies vragen.

GTCB is hier een heel mooi voorbeeld van.

Het zou me niets verbazen als ze binnen nu en drie maanden goedkeuring krijgen.

Groetjes,

Sappas

quote:

elmono schreef:

Ik lees weinig feitelijkheden van zijde van de EMEA. Ik lees veel vaagheden die in een eerder stadium concreet hadden kunnen worden gemaakt door de EMEA en vermoedelijk in detail zijn besproken. Dit riekt naar een gebrek aan interne communicatie binnen de EMEA en onkunde bij de rapporteurs:

- available studies too small. wat is afgesproken hierover tussen de EMEA en pharming in het trial design?

- The choice of the dose not sufficiently motivated. Hoe zou het danwel gemotiveerd moeten worden? Er zijn PII's gedaan notabene

- Impurities: Pharming heeft minder dan 8 parts per million vastgesteld.(dat was waarschijnlijk de gevoeligheid van hun apparatuur) Wat is de norm van de EMEA hieromtrent (hebben ze niet)

Als je het mij vraagt komt met deze vragen ook Jerini niet door de goedkeuring (of heeft Jerini soms wel tientallen keelaanvallen behandeld?)

hahaha, Pharming moet eerst nog even samenwerken met de EMEA en daarna bekijken of er juridische procedures mogelijk zijn. Wat een lacher

quote:

dick1956 schreef:

he sappas wat denk waar zal dit op eindigen vandaag

quote:

sappas schreef:

[quote=dick1956]
he sappas wat denk waar zal dit op eindigen vandaag
[/quote]
Dick de koers komt door dit bericht weer onder druk te staan.

De koers (1,33) zal nu wel ongeveer uitgebodemd zijn.

Nu verkopen zou ik niet doen.

Groetjes en sterkte,

Sappas

quote:

rac69 schreef:

nee lekker laten staan tot dat ie op €0,50 staat....
ik heb me order weer ingetrokken op €1

quote:

elmono schreef:

[quote=Zakcentje]
emea.europa.eu/pdfs/human/opinion/Rhu...

QUESTIONS AND ANSWERS ON RECOMMENDATION FOR THE REFUSAL OF THE MARKETING AUTHORISATION
for
RHUCIN
International non-proprietary name (INN): recombinant human C1 inhibitor
On 13 December 2007, the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) adopted a negative opinion, recommending the refusal of the marketing authorisation for the medicinal product Rhucin 150 U/ml powder for solution for injection, intended for the treatment of acute attacks of angioedema in patients with congenital C1 inhibitor activity deficiency. The company that applied for authorisation is Pharming Group N.V. It may request a re-examination of the opinion within 15 days of receipt of notification of this negative opinion.

--

What were the major concerns that led the CHMP to recommend the refusal of the marketing authorisation?
The CHMP was concerned that there was insufficient evidence to show the benefits and risks of Rhucin.
In particular, the available studies were too small to show how effective Rhucin is in treating more severe forms of the disease, such as swelling in the larynx (voice box), or how safe and effective the medicine is when given to a patient more than once.
There was also insufficient information over the likelihood of patients developing antibodies following repeated doses of Rhucin. The Committee was also concerned over the possible presence of impurities in Rhucin, which could come from the rabbit milk from which the active substance is extracted and could affect the medicine’s safety. The company had not demonstrated that the levels of the impurities or the antibodies could be measured in a reliable manner.
In addition, there were concerns that the choice of the dose of Rhucin had not been sufficiently justified.
At that point in time, the CHMP was of the opinion that the benefits of Rhucin in the treatment of acute attacks of angioedema did not outweigh its risks. Hence, the CHMP recommended that Rhucin be refused marketing authorisation.
[/quote]

Ik lees weinig feitelijkheden van zijde van de EMEA. Ik lees veel vaagheden die in een eerder stadium concreet hadden kunnen worden gemaakt door de EMEA en vermoedelijk in detail zijn besproken. Dit riekt naar een gebrek aan interne communicatie binnen de EMEA en onkunde bij de rapporteurs:

- available studies too small. wat is afgesproken hierover tussen de EMEA en pharming in het trial design?

- The choice of the dose not sufficiently motivated. Hoe zou het danwel gemotiveerd moeten worden? Er zijn PII's gedaan notabene

- Impurities: Pharming heeft minder dan 8 parts per million vastgesteld.(dat was waarschijnlijk de gevoeligheid van hun apparatuur) Wat is de norm van de EMEA hieromtrent (hebben ze niet)

Als je het mij vraagt komt met deze vragen ook Jerini niet door de goedkeuring (of heeft Jerini soms wel tientallen keelaanvallen behandeld?)

hahaha, Pharming moet eerst nog even samenwerken met de EMEA en daarna bekijken of er juridische procedures mogelijk zijn. Wat een lacher

quote:

dick1956 schreef:

he sappas is er dan geen andere instituut die dit kan controlere op de juiste beslissing correct is of niet.
wat kan verder phaming hier mee aanvangen alleen bezwaar maken of ook andere stappen

quote:

sappas schreef:

[quote=rac69]
nee lekker laten staan tot dat ie op €0,50 staat....
ik heb me order weer ingetrokken op €1
[/quote]
Racf ik heb geprobeerd een antwoord te geven aan Dick en bovenstaand heb ik ook trachten aan te geven dat ik grote vraagtekens heb bij deze afkeuring.

Probeer mij dan eens uit te leggen waarom de koers naar €0,50 zou gaan.

Als we binnen nu en drie maanden een goedkeuring krijgen dan ga je zeker uit van een koers van €4.

Groetjes,

Sappas

quote:

sappas schreef:

[quote=rac69]
nee lekker laten staan tot dat ie op €0,50 staat....
ik heb me order weer ingetrokken op €1
[/quote]
Racf ik heb geprobeerd een antwoord te geven aan Dick en bovenstaand heb ik ook trachten aan te geven dat ik grote vraagtekens heb bij deze afkeuring.

Probeer mij dan eens uit te leggen waarom de koers naar €0,50 zou gaan.

Als we binnen nu en drie maanden een goedkeuring krijgen dan ga je zeker uit van een koers van €4.

Groetjes,

Sappas

quote:

NBeets schreef:

Gaat veel langer duren Sappas, haal je "kop "uit het zand.
En de Old Boys van Pinto gaan aan de deur kloppen.

groet

quote:

sappas schreef:

[quote=dick1956]
he sappas is er dan geen andere instituut die dit kan controlere op de juiste beslissing correct is of niet.
wat kan verder phaming hier mee aanvangen alleen bezwaar maken of ook andere stappen
[/quote]
Volgens mij is er geen ander instituut die dat kan controleren.

Je kan wel in beroep gaan en dan zullen andere mensen dit bekijken.

Beur kan deze vraag misschien beter beantwoorden, hij heeft inhoudelijk meer kennis op dit terrein.

Groetjes,

Sappas

quote:

sappas schreef:

[quote=NBeets]
Gaat veel langer duren Sappas, haal je "kop "uit het zand.
En de Old Boys van Pinto gaan aan de deur kloppen.

groet
[/quote]
Mobs ik hoef mijn kop niet uit het zand te halen want ik heb zo goed als geen aandelen meer van Pharming en ben een tijd geleden overgestapt op GTCB.

Ik probeer wel mijn mening te ventileren en probeer het niet negatiever te zien als het is.

Hoe heeft EMEA niet geblunderd bij GTCB.

Groetjes,

Sappas