DeBeurs.nl
Uitgebreid zoeken

uniQure Terug naar discussie overzicht

Wat is de waarde van uniQure?

8.252 Posts
Pagina: «« 1 ... 408 409 410 411 412 413 | Laatste | Omlaag ↓
  1. forum rang 5 Tom3 16 december 2025 12:53

    • Tom3

      Lid sinds: 25 jan 2015

      Laatste bezoek: 13 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 3057

      Gegeven: 678

    •    Aantal posts: 11.725

    quote:

    klaasdehaas schreef op 16 december 2025 10:47:

    Het is een nobel streven maar ik vrees dat het weinig invloed gaat hebben. De huidige stuurlui van de FDA zijn erg kritisch over accelerated approval en willen waarschijnlijk nu de hakken in het zand zetten.

    Uniqure is het slachtoffer van bijv aducanumab van biogen en meer recent elevidys van sarepta. Peperdure medicijnen met accelerated approval die simpelweg niet werken. Dat heeft het veld eigenlijk alleen maar schade gedaan.
    Alle beetjes helpen, maar dit schijnt vandaag meer impact te hebben:

    www.fda.gov/news-events/press-announc...

    Rare gasten die Yanks, die Makary is wel de grootste.......!
  3. forum rang 5 Tom3 17 december 2025 17:14

    • Tom3

      Lid sinds: 25 jan 2015

      Laatste bezoek: 13 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 3057

      Gegeven: 678

    •    Aantal posts: 11.725

    quote:

    Hulskof schreef op 17 december 2025 15:50:

    De markt lijkt er weer wat in te geloven...
    Was je niet op 28-11 ingestapt? Timing blijft altijd moeizaam bij biotech.
  5. forum rang 5 Tom3 19 december 2025 12:47

    • Tom3

      Lid sinds: 25 jan 2015

      Laatste bezoek: 13 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 3057

      Gegeven: 678

    •    Aantal posts: 11.725

    Victor Sung (professor in Alabama en verbonden aan het UniQure AMT130 project) heeft recent een interview gegeven:

    www.youtube.com/watch?v=mwEEJ91LeJY&a...

    commentaar op X:
    mike
    @mike98572986
    $clpt $qure Victor Sung long interview but a lot of nuggets here
    This was before minutes release interview

    Take away the p value, and look how the 12 progressed. He has never seen a similar cohort show anything like this. That is not the natural history of Huntington’s.

    Even if you took out the control group and strictly look at the 12 patients, they had very little progression of the disease in 3 years.

    If you break down the composite score, that is the most impressive part. You can’t hide that. All were going in the right direction.

    He addresses why mutant Huntington will not show much.

    His center was getting 100 calls a day wanting to move to Alabama if they would be able to get the treatment

    Is there real basis for hope- yes

    He talks about the sham control, advocacy groups, the challenges that will be had if it gets approved, the safety record.

    He feels the percentage of people that would be eligible would be small.

    If you break down the data, is there areas of hope? I think there is.

    The external control match was fairly rigorous.
  7. Izette 9 januari 2026 14:17

    • Izette

      Lid sinds: 30 nov 2011

      Laatste bezoek: 13 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 51

      Gegeven: 9

    •    Aantal posts: 282

    uniQure kondigt aan dat er een Type A-bijeenkomst met de FDA gepland staat.

    LEXINGTON, Massachusetts en AMSTERDAM, 9 januari 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- uniQure NV (NASDAQ: QURE), een toonaangevend bedrijf in gentherapie dat baanbrekende therapieën ontwikkelt voor patiënten met ernstige medische behoeften, heeft vandaag aangekondigd dat er een Type A-bijeenkomst met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) gepland staat om het datapakket van de Biologics License Application (BLA) te bespreken ter ondersteuning van een versnelde goedkeuring van AMT-130, de experimentele gentherapie van het bedrijf voor de behandeling van de ziekte van Huntington.

    "We kijken uit naar een constructieve discussie met de FDA om zo snel mogelijk tot een oplossing te komen met betrekking tot een versnelde goedkeuringsprocedure voor AMT-130", aldus Matt Kapusta, CEO van uniQure . "De Huntington-patiëntengemeenschap, inclusief patiënten en artsen, heeft de grote onvervulde medische behoefte en het belang van tijdige toegang tot potentieel ziekteverlagende therapieën zoals AMT-130 benadrukt. We blijven ons sterk inzetten voor de toegang van patiënten tot deze therapie en blijven nauw samenwerken met de FDA."

    Het bedrijf verwacht een update over de regelgeving te kunnen geven na ontvangst van de officiële notulen van de vergadering.
  8. Izette 12 januari 2026 15:06

    • Izette

      Lid sinds: 30 nov 2011

      Laatste bezoek: 13 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 51

      Gegeven: 9

    •    Aantal posts: 282

    Beetje bijzonder dat er niet bij vermeld wordt, wanneer deze bijeenkomst gepland staat....
  10. forum rang 5 Tom3 12 januari 2026 20:55

    • Tom3

      Lid sinds: 25 jan 2015

      Laatste bezoek: 13 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 3057

      Gegeven: 678

    •    Aantal posts: 11.725

    Net als Sarepta trouwens (-11,7%). Krijg de indruk dat FDA er een soort geheime agenda op na houdt: als ze een Accelerated Approval kunnen frustreren dan hoeven Trump &Co minder geld aan Medicare etc besteden.
  12. klaasdehaas 13 januari 2026 08:41

    • klaasdehaas

      Lid sinds: 03 jan 2023

      Laatste bezoek: 13 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 40

      Gegeven: 119

    •    Aantal posts: 94

    quote:

    Izette schreef op 12 januari 2026 15:06:

    Beetje bijzonder dat er niet bij vermeld wordt, wanneer deze bijeenkomst gepland staat....
    Volgens mij is het standaard practice in de industrie om het niet te disclosen. Meestal komt het nieuws ook 30 dagen na de meeting, als de officiele notulen er zijn. Waarschijlijk willen ze ook volatility voorkomen.

    Dat atara verhaal is niet perse een goede voorbode idd, het lijkt erop dat de nieuwe FDA niet bang is om eerdere "beloftes" terug te draaien.
8.252 Posts
Pagina: «« 1 ... 408 409 410 411 412 413 | Laatste |Omhoog ↑

Neem deel aan de discussie

Word nu gratis lid van DeBeurs.nl

Al abonnee? Log in

Direct naar Forum

Zoek alfabetisch op forum

  1. A
  2. B
  3. C
  4. D
  5. E
  6. F
  7. G
  8. H
  9. I
  10. J
  11. K
  12. L
  13. M
  14. N
  15. O
  16. P
  17. Q
  18. R
  19. S
  20. T
  21. U
  22. V
  23. W
  24. X
  25. Y
  26. Z
Forum # Topics # Posts
Aalberts 467 7.733
AB InBev 3 5.624
Abionyx Pharma 2 29
Ablynx 43 13.357
ABN AMRO 1.583 55.266
ABO-Group 1 28
Acacia Pharma 9 24.692
Accell Group 151 4.132
Accentis 2 268
Accsys Technologies 24 12.479
ACCSYS TECHNOLOGIES PLC 218 11.686
Ackermans & van Haaren 1 204
Adecco 1 1
ADMA Biologics 1 34
Adomos 1 126
AdUX 2 457
Adyen 15 18.883
Aedifica 3 1.036
Aegon 3.259 324.788
AFC Ajax 538 7.132
Affimed NV 2 6.358
ageas 5.845 109.981
Agfa-Gevaert 15 2.161
Ahold 3.542 74.578
Air France - KLM 1.026 35.957
AIRBUS 1 15
Airspray 511 1.258
Akka Technologies 1 18
AkzoNobel 469 13.313
Alfen 18 29.195
Allfunds Group 4 1.752
Almunda Professionals (vh Novisource) 651 4.282
Alpha Pro Tech 1 17
Altice 106 51.198
Alumexx ((Voorheen Phelix (voorheen Inverko)) 8.487 114.840
AM 228 684
Amarin Corporation 1 133
Amerikaanse aandelen 3.861 252.604
AMG 973 140.456
AMS 3 73
Amsterdam Commodities 307 6.908
AMT Holding 199 7.047
Anavex Life Sciences Corp 2 580
Antonov 22.632 153.607
Aperam 93 15.653
Apollo Alternative Assets 1 17
Apple 5 409
Arcadis 254 9.829
Arcelor Mittal 2.044 322.232
Archos 1 1
Arcona Property Fund 1 305
arGEN-X 18 11.826
Aroundtown SA 1 251
Arrowhead Research 5 9.954
Ascencio 1 38
ASIT biotech 2 697
ASMI 4.109 40.849
ASML 1.769 129.720
ASR Nederland 21 4.610
ATAI Life Sciences 1 7
Atenor Group 1 556
Athlon Group 121 176
Atos 4 3.507
Atrium European Real Estate 2 199
Auplata 1 55
Avantium 35 17.793
Axsome Therapeutics 1 177
Azelis Group 2 9
Azelis Group NV 2 165
Azerion 7 3.835