Galapagos « Terug naar discussie overzicht

quote:

NielsjeB schreef op 28 juli 2017 14:03:

Slides H1 2017:
i.media-server.com/version/1501241943...

quote:

Zuiderbuur schreef op 26 juli 2017 10:45:

Twee fragmenten uit de conference call van Eli Lilly gisteren:

seekingalpha.com/article/4090428-eli-...

“And then in terms of DBT and PE, yeah, there was one placebo-controlled trial in the RA study that showed an imbalance of DBT versus placebo. The overall rate, if you look at the multiple Phase 3 trial, in 3,000 patients, the overall rate of DBT on patients treated with baricitinib was the same as what is published in patients on the overall background rate in rheumatoid arthritis in general.”

“And Seamus, just to put a little bit of numbers on your prior question. To our knowledge the published rates of DBT and PE for patients with RA do range from approximately 0.3 to 0.8 per 100 patient years, and the rate reported for all RA patients receiving baricitinib during our development program was 0.46 per 100 patient years.”

In één van de studies met baricitinib werd dus een verhoogd aantal gevallen van DVT vastgesteld en daar maakt het FDA dus een probleem van, ook al is er gemiddeld over de verschillende studies geen toename vastgesteld.

Dat wordt dus iets om in het oog te houden.

In een fase IIb met ABT-494 (https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5132116/) dook ook al DVT en PE op.

"The percentage of patients with any treatment-emergent AE was numerically higher for ABT-494 than for placebo and increased in a dose-dependent manner with ABT-494 at 6, 12, and 18 mg (Table 3). However, the majority of reported AEs were considered mild to moderate in severity. The most commonly observed AEs were headache, nausea, upper respiratory tract infection, and urinary tract infection. The incidences of SAEs and severe AEs were low, without an apparent dose-response relationship (Table 3). Five patients treated with ABT-494 reported 7 SAEs (at 3 mg, 1 with pancreatitis and 1 with pulmonary embolism; at 6 mg, 1 with pulmonary embolism and deep vein thrombosis and 1 with transient ischemic attack [TIA] and benign prostate hyperplasia; at 18 mg, 1 with acute respiratory failure). One patient receiving placebo experienced an SAE of bronchiectasis."

quote:

harvester schreef op 30 juli 2017 14:57:

Ik mis nog een overall beoordeling van de conference call van vrijdag. Ook zag ik nog geen transcript.

Opmerkelijk vond ik dat de CMO er niet bij was. Wellicht te druk met zijn kerntaken.

Ik kreeg de indruk dat de conference call strak geregeld was en er geen tijd beschikbaar was voor uitloop.
Dan resteert nieuwsgierigheid naar de nog niet gestelde vragen en hoe investor relations daarmee omgaat (en opneemt in de Augustus company overview).

De kwaliteit van de vragen van de analisten vond ik goed. Misschien waren die grotendeels al vooraf aangemeld.

De vragen gingen nagenoeg niet over de cijfers en ook was daar maar een sheet over in de presentatie.

Veel meer gingen de vragen over 1972 (opzet + voortgang van onderzoeken) en de samenwerking daarin met Servier. Galapagos zit duidelijk in de drivers seat en dendert door in de US en Servier kan dat niet vertragen.

Het is denk ik (en weet ik ook uit eigen ervaring) lastig schakelen met zo een trots en onafhankelijk opererend groot Frans bedrijf. Dat lijkt Galapagos nu toch goed gelukt. Ik vermoed dat daar wel wat tijd aan face to face meetings ingestoken is (en mooi dat daar niets over gezegd is).

Over het geheel had ik het gevoel dat dit weer een zo nuchter mogelijke presentatie was van Galapagos, zonder opsmuk. Heel anders dan het tromgeroffel van sommige Amerikaanse branchegenoten.

Interessant wordt nu wat analisten hiermee gaan doen en of zij nu ook concluderen dat eigenlijk alles op rolletjes loopt en dat hun koersdoelen toch wel iets opgekrikt zouden moeten worden. Wij gaan het zien in de komende weken (of anders later, want wat in het vat zit verzuurt niet).

quote:

pe26 schreef op 30 juli 2017 21:54:

[...]
David R. Risinger - Morgan Stanley & Co. LLC

Yes, hi. Thanks very much. I have two questions, one for Mike and one for Bill. So obviously, there have been a lot of questions about your JAK inhibitors PE and DVT rate, but when do you expect to publish percentages the way that we've seen for baricitinib? That was 0.47% (Eli Lily) and Galapagos was 0.16%.

Michael E. Severino, M.D. - AbbVie, Inc.

Okay. So, this is Mike. I'll take the first question on upadacitinib and the rates of DVT and PE. So I think, as we've said, it's the overall rates that are really important. We continue to monitor those. We're well within that expected rate for the population. And, of course, one wouldn't expect to see something lower than the background rate for the population in any large clinical trials program.

So when we have the aggregate data, we'll present the whole picture. And we'll show what those rates are. And we'll also show, at an appropriate time, the distribution in the control period. But really right now, we're very early on in un-blinding and reporting out our Phase 3 RA studies.

With respect to those other rates, the rate that you quoted for Gilead, I think we'd have to really understand where that exposure comes from. Gilead is really just getting started in RA. Most of their data comes from Crohn's disease and other inflammatory bowel disease conditions, like UC, where the patient population's very different. They tend to be younger. The risk profile is different.

So I think, at this stage, it's hard to use those benchmarks that you quoted as ranges. I think you have to look at the literature. You have to look at other sources of information. And we see a very, very consistent background rate of 0.3 to 0.8. You see that in the literature. We've done our own work in payer databases and we see that same rate.

And we've seen that same rate across historical RA programs, regardless of mechanism of action. Some are ours. Some are other programs. So we think we have a really good handle on that rate. And what we're seeing right now is very, very consistent with nothing other than that background rate. When we have the data from our Phase 3 program, we'll present that whole picture.

quote:

Guus Gelijk schreef op 3 augustus 2017 13:59:

Het zal hier gaan om de CRISPR technieken. Kort door de bocht: met die techniek kan een (ziekteveroorzakende) aminozuurvolgorde vervangen worden door een gezonde aminozuurvolgorde in het DNA. Er zijn nog wel wat moeilijkheden te overwinnen, onder meer moet voorkomen worden dat dit soort knip- en plakwerk niet per ongeluk ook op andere plekken in het DNA gebeurt, daar waar de aminozuurvolgorde identiek of bijna identiek is, op een plaats in het DNA waar hele andere erfelijke coderingen staan. Een ander probleem is een wereldwijde patentenruzie tussen drie bedrijven (Editas, Intellia en Crispr) maar dat gaat niet zozeer om de techniek. Een derde probleem is, hoe krijgen we de Crispr-moleculen op de juiste plekken in het lichaam. Deze techniek is zeer veelbelovend en zal op termijn erfelijke ziekten kunnen behandelen/genezen. Op welke termijn, dat valt moeilijk te voorspellen. Een goede site om te volgen is www.crisprupdate.com