Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

VriendjeStokVis schreef op 28 maart 2023 19:13:

Heb een gevoel dat Galapagos vanavond nabeurs met een bod komt.
Hoop dat me gevoel een keer juist is :-))

quote:

Janssen&Janssen schreef op 28 maart 2023 21:27:

[...]

Maar niet zonder risico:

Een stamceltransplantatie kan een levensreddende behandeling zijn bij enkele ernstige aandoeningen. Maar niet een zonder risico. Afhankelijk van de aandoening waarvoor patiënten zo'n behandeling krijgen, overleeft tien tot veertig procent de stamceltransplantatie niet.

www.umcutrecht.nl/nieuws/hogere-overl...

Waar kies jij voor als je APDS patiënt bent en Lenio verzekert krijgt?

Levenslang Lenio? Vs stamcel met een slagingskans 60-90%.

quote:

DE MONITOR schreef op 28 maart 2023 21:17:

One, is you talk about 500 patients identified in the U.S., over 1,500 globally, I wonder how many are actually suitable for treatment versus those that have had already
bone marrow transplants and may not be, therefore, needing of therapy. And then a second follow up question.

Anurag Relan, MD – Chief Medical Officer
Those really are a very small percentage, probably it's less than 10% that have had a transplant already.

Dus gebruikers hoeven dus niet levenslang leniolisib te gebruiken? Een beenmergtransplantatie kan er voor zorgen dat Pharming dus weer klanten verliest. Goed voor de patiënten natuurlijk, dat voorop.

quote:

LL schreef op 28 maart 2023 21:30:

[...]

HSCT is enige vorm op genezing maar niet zonder risico's zoals we mogelijk weten.

Haematopoietic stem cell transplantation (HSCT) is the only curative option and,
given the risks, may be considered for patients with severe APDS (including for
those who have developed a lymphoma). In HSCT, cells that grow to become
lymphocytes (called haematopoietic stem cells) are taken from a suitable healthy
donor with a good tissue match and are given to the APDS patient replacing the
abnormal haematopoietic stem cells and ultimately produce normal immune cells
(i.e. B cells and T cells).

bron:
ipopi.org/wp-content/uploads/2020/06/...

Leniolisib zou aangewend kunnen worden als bridge therapy volgens het onderstaande artikel

Administration of mTOR and PI3Kd inhibitors might represent a useful bridge therapy to control immune dysregulation and bring patients to transplantation in better clinical status. Inclusion of thiotepa in the conditioning regimen might also prove beneficial. Identifying pre-existing complications associated with increased transplant-related mortality will be very important. Eventually, there is a need for natural history studies that might inform clinical trials aimed at defining optimal management (including HSCT) of patients with APDS. The ESID-APDS Registry in Europe and development of a similar study from the Primary Immune Deficiency Treatment Consortium in North America should help reach these goals.

bron:
www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC...

quote:

DE MONITOR schreef op 28 maart 2023 21:29:

[...]

10% van de patiënten verkoos een beenmergtransplantatie.

quote:

DE MONITOR schreef op 28 maart 2023 21:29:

[...]

10% van de patiënten verkoos een beenmergtransplantatie.

quote:

DE MONITOR schreef op 28 maart 2023 21:34:

[...]

Bridge therapy.
Dat betekent dus niet oneindig. Dus posts dat patiënten levenslang een dergelijke peperdure behandeling moeten ondergaan klopt niet helemaal.
Er zijn naar zeggen Pharming nu ook reeds patiënten verloren die een beenmergtransplantatie ondergingen.

quote:

Lapereau schreef op 28 maart 2023 21:36:

[...]

minder als 10 %

quote:

Lapereau schreef op 28 maart 2023 21:37:

[...]

10 jaar is lang genoeg voor Pharming om dit 2e paard commercieel uitgemolken te hebben

quote:

DE MONITOR schreef op 28 maart 2023 21:39:

[...]

De patiënten en verzekeraars worden uitgemolken. Extreem hoge prijzen vragen voor een medicijn waar ze niets aan ontwikkeld hebben.

quote:

DE MONITOR schreef op 28 maart 2023 21:39:

[...]

De patiënten en verzekeraars worden uitgemolken. Extreem hoge prijzen vragen voor een medicijn waar ze niets aan ontwikkeld hebben.

quote:

Janssen&Janssen schreef op 28 maart 2023 21:35:

[...]

Met een slagings% van 60 tot 90%

Maar nogmaals de vraag welke behandel methode verlies jij?
Levenslang Lenio en goede QoL of stamcel met een overlijdenskans van 10 tot 40%?

quote:

DE MONITOR schreef op 28 maart 2023 21:39:

[...]

De patiënten en verzekeraars worden uitgemolken. Extreem hoge prijzen vragen voor een medicijn waar ze niets aan ontwikkeld hebben.

quote:

DE MONITOR schreef op 28 maart 2023 21:39:

[...]

De patiënten en verzekeraars worden uitgemolken. Extreem hoge prijzen vragen voor een medicijn waar ze niets aan ontwikkeld hebben.

quote:

RvdN schreef op 28 maart 2023 21:06:

Zijn er al analisten met aanpassingen van het koersdoel geweest?

quote:

Janssen&Janssen schreef op 28 maart 2023 21:35:

[...]

Met een slagings% van 60 tot 90%

Maar nogmaals de vraag welke behandel methode verlies jij verkiest de patiënt?
Levenslang Lenio en goede QoL of stamcel met een overlijdenskans van 10 tot 40%?

quote:

ffwachten nog schreef op 28 maart 2023 21:46:

[...]Ben het een keer niet met je eens!
Verzekeraars worden nooit uitgemolken! Verzekeraars ontvangen in liefde maar baren in pijn! Ergo, de premie gaat gewoon weer omhoog.

quote:

DE MONITOR schreef op 28 maart 2023 21:39:

[...]

De patiënten en verzekeraars worden uitgemolken. Extreem hoge prijzen vragen voor een medicijn waar ze niets aan ontwikkeld hebben.